9月24日，Applied Genetic Technologies Corporation$agtc$Applied Genetic(AGTC)$ 在其儿科基因治疗试验的剂量爬坡时遇到了安全问题。在小规模的高剂量队列中，60%的受试者在接受一种罕见眼病的治疗后出现了疑似意外的严重不良反应（SUSAR）。

该研究遵循剂量递增和年龄递减的模式，首先给成人，然后给儿童逐步增加剂量。AGTC将第二高的剂量给了儿童，没有发生意外。在给成人安全地注射了最高剂量（大约比下一级剂量高三倍）后，AGTC招募了五名患有全色盲的儿童接受基因治疗。

在接受最高剂量的五名儿童患者中，有三人在用药后一个月左右出现严重的炎症。调查人员看到眼睛的两个部分都出现了炎症，并需要进行第二次手术，以诊断或治疗这种情况，将药物输送到眼内。第四位患者出现了明显的炎症，但不符合SUSAR的定义。

AGTC确信这些不良事件与生产问题无关，因为它用同一批次的产品来治疗研究中的所有病人，而且这些产品刚刚经过稳定性测试。$aptg