9月24日，Capricor Therapeutics公司$Capricor疗法(CAPR)$ 公布了其基于细胞的候选治疗药物CAP-1002的II期试验的最终结果，表明它将杜氏肌营养不良症(DMD)晚期患者的疾病进展指标的下降速度减缓了71%。该公司表示，周五在World Muscle Society（WMS）大会上公布的HOPE-2研究达到了其主要疗效终点，测试了一般非徒手患者的中级上肢力量，以及各种骨骼和心脏终点。公司股价因这一消息而攀升至17%。

HOPE-2对患有DMD的男孩和年轻男子进行了随机调查，让他们每三个月通过静脉注射接受CAP-1002或安慰剂。Capricor公司指出，大约80%的受试者都是非跛行者，而且都在接受稳定的类固醇治疗。主要终点是 "上肢表现"（PUL）工具从基线开始的变化，该工具旨在评估高位（肩）、中位（肘）和远位（腕和手）功能。在这种情况下，主要目标是看PUL的中层维度的变化。共有20名受试者的数据，包括8名治疗者和12名安慰剂患者，在12个月的时间里，对意向治疗人群进行了分析。

最终的疗效分析显示，在12个月时，CAP-1002与安慰剂相比，中级PUL（1.2版）的变化为2.6分，全PUL的变化为3.2分，横跨高、中、远端。当去年HOPE-2的结果被顶替时，Capricor说FDA建议使用更新的PUL 2.0版本作为主要疗效终点来支持其营销申请。上周五，该公司报告说，CAP-1002与安慰剂相比，12个月时全PULL（2.0版）的变化为1.8分。

Capricor说，数据还显示，以左心室射血分数衡量，心脏功能有了全面的改善，在12个月时，CAP-1002与安慰剂的差异为4%。此外，肌酸激酶-MB生物标志物与安慰剂相比减少了2.2%，该公司称这种酶只有在心肌细胞受损时才会释放。Capricor说，该疗法 "总体上是安全的"，除了两个超敏反应被普通的预处理方案所缓解外，该研究的数据和安全监测委员会没有发现严重的安全信号。

同时，该公司指出，它已经开始与合作伙伴Lonza公司进行技术转让，为CAP-1002的商业生产做准备。

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