9月23日,Solid Biosciences公司公布了它所描述的杜氏肌营养不良症(DMD)患者的 "积极 "更新结果,这三名患者正在进行IGNITE DMD研究,评估SGT-001,其实验性AAV基因转移疗法。周四在World Muscle Society (WMS)大会上公布的研究结果提供了 "令人鼓舞的证据,与自然史数据相比,治疗后1.5年的功能受益,并显示出患者报告结果的有意义的改善,"该试验的临床研究人员Vamshi Rao评论道。

尽管如此,公司股价仍一度下跌达8%,随后反弹。IGNITE DMD有两个治疗组,每个组有三名患者,参与者接受两种剂量之一的SGT-001的单次静脉注射,还有一个未经治疗的对照组。周四报告的结果来自于接受2E14 vg/kg较高剂量水平的SGT-001的三名患者,产品采用Solid Bio的第一代制造工艺制成。

主要终点是不良事件发生率,以及通过Western Blot检测肌肉活检中微囊素水平从基线到一年的变化。次要目标包括North Star Ambulatory Assessment(NSAA)、6分钟步行测试(6MWT)和强制生命力(FVC),也要持续到一年。Solid Bio公司在3月份报告了同样措施的一年期数据,这导致当时的股价下跌了近18%。$Solid Biosciences(SLDB)$ 

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