9月23日，Solid Biosciences公司公布了它所描述的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的 "积极 "更新结果，这三名患者正在进行IGNITE DMD研究，评估SGT-001，其实验性AAV基因转移疗法。周四在World Muscle Society （WMS）大会上公布的研究结果提供了 "令人鼓舞的证据，与自然史数据相比，治疗后1.5年的功能受益，并显示出患者报告结果的有意义的改善，"该试验的临床研究人员Vamshi Rao评论道。

尽管如此，公司股价仍一度下跌达8%，随后反弹。IGNITE DMD有两个治疗组，每个组有三名患者，参与者接受两种剂量之一的SGT-001的单次静脉注射，还有一个未经治疗的对照组。周四报告的结果来自于接受2E14 vg/kg较高剂量水平的SGT-001的三名患者，产品采用Solid Bio的第一代制造工艺制成。

主要终点是不良事件发生率，以及通过Western Blot检测肌肉活检中微囊素水平从基线到一年的变化。次要目标包括North Star Ambulatory Assessment（NSAA）、6分钟步行测试（6MWT）和强制生命力（FVC），也要持续到一年。Solid Bio公司在3月份报告了同样措施的一年期数据，这导致当时的股价下跌了近18%。$Solid Biosciences(SLDB)$