8月24日，4月，FDA建议Stealth BioTherapeutics公司在寻求批准前再进行一次elamipretide治疗罕见遗传病Barth综合征的3期临床试验。Stealth公司由于无法提出可行的研究设计，现在不顾FDA的建议，继续申请批准。
Stealth公司在该疾病中进行了3期试验，认为它可以通过恢复功能失调的线粒体的能量生产来改善结果。该试验将另一项2/3期研究的开放标签部分的数据与自然史对照进行了比较。
虽然该研究达到了主要终点，但美国FDA已经告诉Stealth公司，它希望看到另一项3期试验的数据。正如Stealth公司所说，问题是 "由于这种疾病的极端罕见性，FDA和公司都没有确定可行的试验设计"。
面对它所说的无法满足的额外临床数据要求，Stealth公司决定在其现有证据的基础上申请。Stealth公司认为这些数据可以支持FDA的审查，但它承认 "不能保证 "该机构将接受该申请。