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7月19日,Cytokinetics公司周一宣布,与安慰剂相比,实验性药物CK-274使阻塞性肥厚型心肌病患者的左心室流出道压力梯度(LVOT-G)从基线明显下降。REDWOOD-HCM II期研究的结果使该公司的股票上涨了59%。

该试验包括接受背景药物治疗的有症状的阻塞性肥厚型心肌病患者,他们被随机分为两个治疗组或安慰剂组之一。第一组患者每天接受一次CK-274,剂量为5毫克、10毫克和15毫克,而第二组患者则接受10毫克、20毫克和30毫克的口服小分子心肌蛋白抑制剂。

初步结果显示,在第二批CK-274患者中,92.9%的患者达到了治疗的目标,即在第10周时,平均静息LVOT-G<30毫米汞柱,瓦尔萨尔瓦动作后梯度<50毫米汞柱,而在安慰剂组的13名受试者中,只有7.7%。Cytokinetics公司补充说,在第一组的14名受试者中,78.6%也达到了治疗的目标。

该公司说,给予CK-274的患者中,LVOT-G的减少发生在开始治疗的两周内,在剂量滴定开始的两到六周内达到最大,并持续到治疗结束的10周。Cytokinetics公司还指出,CK-274的耐受性普遍较好,没有发生严重的不良事件,也没有发生治疗中断的情况。然而,它说一名使用CK-274的病人出现了左心室射血分数 "短暂下降 "至<50%,需要调整剂量。$细胞动力科技(CYTK)$