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$Liminal BioSciences(LMNL)$ 6月4日,美国食品和药物管理局宣布批准Liminal BioSciences公司的Ryplazim (plasminogen, human-tmvh)用于治疗1型血浆蛋白原缺乏症患者,使其成为美国批准的第一个治疗这种遗传性疾病的疗法。

该机构指出,批准的主要依据是对15名成人和儿童1型血浆蛋白原缺乏症(又称低蛋白血症)患者的研究,这些患者每2至4天接受一次Ryplazim治疗,为期48周。该疗法的有效性表现在所有11名在基线时有病变的患者的病变都有至少50%的改善,并且在48周的治疗过程中,15名患者中没有复发或新病变。
据美国食品和药物管理局称,1型血浆蛋白酶缺乏症患者可能因与疾病有关的活动性病变而出血,该机构警告说,使用Ryplazim可能会延长或加重活动性出血。