6月1日，赛诺菲（Sanofi)宣布，实验性口服药物venglustat在常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者中的一项关键性II/III期研究因无效而停止。"全

Venglustat，也被称为ibiglustat，正在对一些疾病进行研究，其前提是该药物可能通过抑制糖磷脂（GSL）的异常积累而减缓疾病的发展。赛诺菲已经评估了venglustat在一系列罕见溶酶体储存疾病中的应用，包括戈谢病3型、法布里病和GM2神经节苷脂病，同时也在研究其在更常见疾病中的应用，如ADPKD和帕金森病的某些亚型。

据该公司称，对ADPKD患者进行的STAGED-PKD试验在对总肾脏体积（TKV）的年化变化率进行独立分析后，因无效而停止。赛诺菲公司指出，分析结果显示，与安慰剂相比，venglustat不能有意义地减少TKV的增长速度，这是第一阶段研究的主要终点。

赛诺菲公司解释说，虽然试验中的生物标志物数据证实venglustat有效地抑制了GSL途径，但结果表明，调节GSL在防止肾囊肿生长中可能没有发挥重要作用，因此，可能不是与ADPKD进展有关的主要途径。$赛诺菲-安万特(SNY)$