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5月26日,Larimar Therapeutics公司的股票周三下跌了40%,因为它说美国FDA暂停了其Friedreic共济失调候选药物CTI-1601的临床计划,而且该公司将不会完成之前宣布的约9500万美元的私募融资。在临床暂停之前,Larimar公司向FDA通报了正在进行的非人灵长类动物(NHP)毒理学研究中最高剂量水平的死亡情况,该研究旨在支持CTI-1601患者的长期用药。

Larimar公司称,FDA希望看到正在进行的NHP研究的完整报告,在得到该机构的批准之前,该公司将不能启动任何额外的临床试验。CTI-1601是一种重组融合蛋白,旨在将人的frataxin送入Friedreic共济失调症患者的线粒体中,通过将frataxin恢复到健康水平来缓解症状,阻止或延缓疾病的发展。$Larimar(LRMR)$