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5月14日,美国FDA称,它批准了Apellis Pharmaceuticals的Empaveli (pegcetacoplan) 注射液,用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)。据该机构称,Empaveli是第一个与补体蛋白C3结合的PNH治疗方法,该机构根据优先审查评估了Apellis的申请。

上市申请得到了III期PEGASUS试验的数据支持。Apellis还申请让欧盟监管机构批准该药物用于治疗PNH,可能在今年下半年作出决定。同时,后期PRINCE研究的一线数据将在2021年第二季度公布,该研究正在评估Empaveli在PNH治疗无效患者中的表现。$Apellis制药(APLS)$