4月13日，TeamedON International，Inc.，一家致力于推进罕见疾病（包括眼科适应症）基因治疗的生物技术公司和生物技术公司Applied Genetic Technologies Corporation（纳斯达克：AGTC）$Applied Genetic(AGTC)$ ，该公司正在进行以腺相关病毒（AAV）为基础的基因疗法治疗罕见疾病的人体临床试验，今天宣布了一项许可协议以推进治疗 X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的基因疗法。XLRS是一种遗传性疾病，可引起男性视网膜退化从而导致视力丧失。

根据协议条款，AGTC将向TeamedOn提供临床试验材料、临床前和临床数据，以开发AGTC的研究性玻璃体内基因治疗候选药物，rAAV2tYF-CB-hRS1。“AGTC和TeamedOn之间的许可重新开启了XLRS患者急需治疗方案的可能性，”TeamedOn首席执行官Peter Mu说。“TeamedOn非常高兴能够在AGTC的努力基础上继续投资XLRS，为患者带来潜在利益。”

根据协议，TeamedOn将开展重新启动该项目临床开发所需的所有活动。AGTC将有资格根据临床进展获得里程碑和版税。“XLRS无法治愈，患有这种疾病的患者迫切需要有可能稳定和/或改善其长期视力结果的疾病改良疗法，” 俄勒冈健康与科学大学眼科助理教授Paul Yang博士说，他是AGTC之前的XLRS 1/2期临床试验的临床研究员，最近被TeamedOn聘用，“这种通过玻璃体腔注射的基因疗法治疗XLRS先前证明了合理的安全性。当按照TeamedOn的计划通过视网膜下注射给药时，这种研究性基因治疗可能会增加产生可检测生物活性的可能性。”

AGTC在2018年停止了XLRS临床计划和rAAV2tYF-CB-hRS1的开发，因为使用玻璃体内注射没有达到规定的疗效终点。同时Biogen也终止了与其的合作。