4月6日，Scholar Rock报告了脊髓性肌肉萎缩（SMA）候选药物latent myostatin的选择性抑制剂 apitegromab 的12个月数据。这一读数与10月份让Scholar Rock股价飙升的6个月数据降幅一致，为这家生物技术公司在年底前进入关键性研究做了准备。

12个月的更新结果大致证实了早期令人鼓舞的研究结果。结果的解释又因开放标签研究的设计而变得复杂，但6个月时看到的大多数效果已被证明是持久的。

在某些情况下，疗效结果在6个月和12个月的读数之间有所改善。一组2岁及以上的2型SMA患儿，在5岁前开始接受Biogen和Ionis的Spinraza治疗，在现有治疗基础上接受20-mg/kg输注的apitegromab治疗6个月后，运动量表的平均改善为5.6分。12个月时，改善幅度为7.1分。Scholar Rock在低剂量臂中也看到了类似的趋势。

低剂量和高剂量臂中约有三分之一的参与者在12个月时在运动功能量表上至少有10分的改善。大约60%的患者有5分的提高。

其他两个队列缺乏这种深化反应的证据。在5岁或以上开始接受Spinraza治疗的2型或非运动型3型SMA患者中，12个月时运动量表的平均增幅为1.2分。这一结果来自于每方案的分析，该分析排除了一名因COVID-19限制而错过3次apitegromab剂量的患者。6个月时，整个队列的平均增幅为1.4分。

第三个队列中，从6个月到12个月，分数有所恶化。在另一个疾病量表上，6个月后，非卧床3型SMA患者提高了0.5分。到12个月时，该组平均下降了0.3分。Scholar Rock还跟踪了改善3点和5点的患者比例的数值下降，尽管23个受试者队列的规模使得很难从趋势中得出确定的结论。

Scholar Rock现在正准备将apitegromab投入3期研究，旨在确认2期中看到的疗效迹象。该试验将于今年年底开始。Scholar Rock还在努力扩大apitegromab的使用范围。计划在明年进行贝克尔肌肉萎缩症的概念验证研究。$Scholar Rock Holding(SRRK)$