3月17日，Translate Bio公布了其囊性纤维化治疗MRT5005的I/II期试验的更多中期数据，称虽然这个吸入式mRNA候选产品总体上是安全和有良好的耐受性，但以一秒钟内预计的强制呼气量百分比（ppFEV1）来衡量，未能显示出对肺功能的任何好处。这一消息使公司股价在盘后交易中下跌高达20％。

不过，首席医疗官Ann Barbier表示，"根据第一和第二次中期分析，我们相信我们已经实现了支持了重复给药安全性，并进一步推进慢性给药的肺部平台。" 正在进行的试验旨在招募至少40名具有两个I类或II类CFTR突变的囊性纤维化成人。主要终点是单次和多次升级剂量的MRT5005的安全性和耐受性，MRT5005通过雾化给药，在整个试验过程中还会在预定的时间点测量ppFEV1。

据Translate Bio报道，周三公布的第二次中期分析结果建立在2019年报告的单次递增剂量（SAD）数据基础上，以8毫克、16毫克和24毫克的剂量测试MRT5005。这些结果显示，肺功能结果参差不齐，部分患者的ppFEV1没有明显改善，而16毫克剂量组的3名患者从基线到第8天，平均最大增幅为15.7%。$Translate Bio(TBIO)$