3月15日，Solid Biosciences公司报告了它所描述的 "令人鼓舞 "的中期数据，这些数据来自6名参加测试其实验性基因疗法SGT-001的I/II期IGNITE DMD试验的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。据该公司称，腺相关病毒载体介导的基因转移疗法的早期研究结果指出，在North Star动态评估（NSAA）、6分钟步行试验（6MWT）和肺功能测试的功能终点上，"有证据显示潜在的益处"，同时也没有新的安全性问题。不过，公司股价在盘后交易中仍下跌了近18%。

首席执行官Ilan Ganot表示："我们对IGNITE DMD试验成功恢复给药感到鼓舞......使用第二代工艺制造的SGT-001。" IGNITE DMD于去年10月根据修订后的方案获准恢复，以解决FDA在一名研究参与者遭遇补体激活、血小板减少、急性肾损伤和心肺功能不全等不良事件后实施的临床暂停置。为了解除暂停，Solid公司调整了其生产工艺，以减少按目标剂量向每位患者输送的病毒总量，该公司称此举将 "支持SGT-001的安全剂量"。安全问题也曾迫使它在2018年暂停试验，然后在今年晚些时候被允许再次重启。$Solid Biosciences(SLDB)$