2/9，KalVista Pharmaceuticals股价大涨高达189%，此前该公司报告称，在一项针对遗传性血管性水肿(HAE)发作患者的II期研究中，实验性药物KVD900显著降低了对救援药物的需求。首席执行官Andrew Crockett表示，顶线数据显示，这种血浆kallikrein抑制剂 "是第一个取得与目前注射疗法相当的临床疗效结果的口服疗法"，"患者可以放心地在发作的最早迹象出现时使用KVD900"。

该试验随机选取了53名1型或2型HAE的成人，他们首先使用KVD900，以评估其药代动力学和药效学特性。在研究的第二部分，受试者在第一次HAE发作开始后一小时内使用单剂量的KVD900或安慰剂，而第二次发作则采用替代交叉疗法。根据需要，患者可以使用常规的救援治疗。

主要终点是12小时内使用常规发作治疗的时间。结果显示，15.1%的KVD900治疗的发作需要使用救援药物，而安慰剂为30.2%。该公司表示，疗效也维持在24小时内，20.8%的KVD900治疗的发作需要使用救援药物，而安慰剂为39.6%。

KalVista指出，KVD900还达到了研究的所有次要目标，在PGI-C量表上显著缩短了症状缓解发作的时间，中位时间为1.6小时，而使用安慰剂治疗的发作时间为9小时。当使用涉及腹痛、皮肤疼痛和皮肤肿胀的复合VAS进行评估时，该疗法的症状缓解速度也比安慰剂快，中位发病时间为6小时，而安慰剂则超过12小时。此外，该制药商表示，通过PGI-S或使用救援来衡量，KVD900明显更有可能导致HAE发作稳定或改善，并指出患者接受KVD900后，HAE恶化或需要救援的时间超过12小时，而安慰剂为3小时。

同时，试验中没有严重不良事件（AEs）或患者因AEs而退出的报告。在研究的开放标签阶段，有5名患者经历了8起与治疗药物相关的治疗突发不良事件（TEAEs）。在交叉阶段，有3名患者在服用KVD900后报告了3起与治疗药物相关的TEAE，发生率为5.2%，2名受试者在服用安慰剂后发生了2起与治疗药物相关的TEAE，发生率为3.6%。KalVista计划在未来的医学会议上展示该研究的全部数据。$KalVista制药(KALV)$