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12/11,赛诺菲(Sanofi)RNAi药物fitusiran在一项3期血友病项目中出现非致命性血栓事件,使其寻求该RNAi药物批准的计划推迟了18个月。延迟将 "允许根据修改后的方案适当收集和评估安全性和有效性数据"。

2017年,血栓事件成为fitusiran项目的重要关注点,当时在一名A型血友病A患者死于血栓后,一项2期试验的给药暂停。Alnylam在2018年初将fitusiran的控制权转让给赛诺菲,该公司通过引入新的风险缓解措施来应对最初的临床暂停。这些措施包括教育患者和医生减少治疗突破性出血的剂量,帮助赛诺菲在2018年结束2期研究并进入关键性研究。

赛诺菲在10月底再次遇到麻烦,3期研究中出现的非致命性血栓事件导致其暂停给药。赛诺菲现在准备恢复在青少年和成人中的给药,但一项给1至12岁儿童服用fitusiran的临床试验仍然暂停。研究人员正在继续评估儿童研究中的用药情况。$赛诺菲-安万特(SNY)$