11/17，Avrobio公司分享了第一位接受其基因疗法AVR-RD-02的戈谢病患者的数据。这名患者在基线时接受酶替代疗法，病情稳定。停止了酶替代疗法后一个月接受基因疗法AVR-RD-02，治疗三个月后，戈谢病生物标志物 lyso-Gb1的水平已经下降了22%。 血红蛋白和血小板处于正常范围。$AVROBIO(AVRO)$