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11/17,BrainStorm Cell Therapeutics表示,一项评估细胞疗法NurOwn作为肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者治疗方法的III期研究未能达到主要疗效终点的显著性指标,导致该公司股价跌幅高达68%。该公司补充说,虽然NurOwn在主要终点以及关键的次要疗效终点上都有数值上的改善,但与安慰剂相比,这些改善都不显著。该研究涉及189名 "快速进展者 "ALS患者,其定义为在18周里,ALS功能评定量表(ALSFRS-R)至少下降了3个点。受试者随机接受总共三次NurOwn或安慰剂的鞘内移植,间隔8周,并随访28周。该实验疗法使用从患者骨髓中分离出的间充质干细胞(MSCs),并诱导其分泌高水平的神经营养因子(NTFs),将其转化为MSC-NTF细胞。$头脑风暴细胞治疗(BCLI)$