8/25，Sarepta Therapeutics公司$Sarepta疗法(SRPT)$ 宣布，美国FDA已经接受该公司寻求加速批准casimersen（SRP-4045）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计将在2021年2月25日之前做出回复。FDA同时表示，目前不打算成立咨询委员会来讨论该申请。Casimersen是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO），用于治疗特定杜氏肌营养不良（DMD）患者。他们携带的基因突变适于使用外显子45跳跃的策略进行治疗。大约有8%的DMD患者适用于这种治疗策略。