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6/18,Pfizer$辉瑞(PFE)$ 和Sangamo$Sangamo Therapeutics(SGMO)$ 在WFH World Congress 2020上发布了更新的A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec(SB-525)的I/II期数据。5名 患者接受了最高剂量3e13 vg/kg。治疗时间最长的患者显示出长达44周的持续VIII因子活性。