6/17.BioMarin公司$拜玛林制药(BMRN)$ 在世界血友病联盟（WFH）虚拟峰会上，报告了其治疗严重A型血友病的基因疗法valocococogene roxaparvovec在开放标签1/2期临床研究中的最新数据。接受这一基因疗法患者的最长随访时间已经达到4年。长期随访数据表明，这一基因疗法能够将患者使用凝血因子VIII的需求降低96%，并且将出血事件降低90%以上。Valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，从而避免需要长期接受预防性凝血因子注射。