AVR-RD-01使用慢病毒载体修饰基于CD34+的干细胞,以携带法布里病所缺失的酶基因。现在还在开展治疗高雪氏病,胱氨酸病和庞贝氏病的研究。MGTA-117包括连接amanitin的抗CD117抗体,旨在靶向于造血干细胞和祖细胞。 动物研究表明,它可以清除骨髓中的空间,使基因修饰的干细胞生根。