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5/6,Avrobio与Magenta Therapeutics$Magenta Therapeutics(MGTA)$ 达成合作,共同开展Avrobio针对法布里病的基因疗法AVR-RD-01与Magenta的ADC在研药物MGTA-117联用的研究。两家公司各自保留自己的权益,不过Avrobio拥有选择联用临床的适应症的权限。
AVR-RD-01使用慢病毒载体修饰基于CD34+的干细胞,以携带法布里病所缺失的酶基因。现在还在开展治疗高雪氏病,胱氨酸病和庞贝氏病的研究。
MGTA-117包括连接amanitin的抗CD117抗体,旨在靶向于造血干细胞和祖细胞。 动物研究表明,它可以清除骨髓中的空间,使基因修饰的干细胞生根。