12/17，Alnylam公司$阿里拉姆制药(ALNY)$ 宣布，其在研RNAi疗法lumasiran，在治疗1型原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria Type 1，PH1）患者的3期试验ILLUMINATE-A中，达到主要和所有次要研究终点。与安慰剂相比，接受lumasiran治疗的患者尿液中草酸盐的平均水平较基线时显著降低。Alnylam计划在2020年初向美国FDA和欧盟EMA递交lumasiran的监管申请，它有望成为该公司的第三款获批RNAi疗法。此前，lumasiran已获得美国FDA授予的孤儿药资格和突破性疗法认定，以及EMA授予的PRIME药品认定。