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11/25,美国FDA宣布,加速批准Global Blood Therapeutics公司$全球血液疗法(GBT)$ 的创新疗法Oxbryta(voxelotor)上市,治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症(sickle cell disease, SCD)。这是首款FDA批准的靶向血红蛋白聚合过程的创新疗法,代表着治疗SCD的一种创新作用机制。这一批准比FDA预定的批准时间提前了3个月。Voxelotor是一款每日口服一次的SCD创新疗法,它通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。Voxelotor曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定(rare pediatric disease designations)。