11/20，CRISPR Therapeutics$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ 和Vertex Pharmaceuticals$福泰制药(VRTX)$ 公布了基于CRISPR的药物CTX001的首个公司支持的I/II期研究早期数据。研究用于一名输血依赖性β地中海贫血和一名镰状细胞病患者。接受治疗9个月后，β地中海贫血患者不再需要输血且血红蛋白水平接近正常。治疗后四个月，镰状细胞患者不再有血管闭塞性危机，且血红蛋白水平相似。两位患者的红细胞胎儿血红蛋白表达分别为99%和94%以上，表明CRISPR编辑的疗法达到设计目的。