10/28，Mirum Pharmaceuticals公司$Mirum制药(MIRM)$ 宣布，美国FDA授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定，用于治疗1岁及以上Alagille综合症（ALGS）儿童患者的瘙痒症状。该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验中，显著降低了患者的血清胆汁酸（sBA）水平，并改善患者的瘙痒症状。此前，FDA已授予maralixibat突破性疗法认定，用于治疗2型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者。网页链接
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10/28，Mirum Pharmaceuticals公司$Mirum制药(MIRM)$ 宣布，美国FDA授予其选择性ASBT抑制剂maralixibat突破性疗法认定，用于治疗1岁及以上Alagille综合症（ALGS）儿童患者的瘙痒症状。该疗法在治疗ALGS儿童患者的2b期临床试验中，显著降低了患者的血清胆汁酸（sBA）水平，并改善患者的瘙痒症状。此前，FDA已授予maralixibat突破性疗法认定，用于治疗2型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者。网页链接