10/21，Vertex Pharmaceuticals$福泰制药(VRTX)$ 公司宣布，美国FDA批准该公司的创新疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）上市，治疗年龄12岁以上的囊性纤维化（CF）患者。这些患者的CFTR基因上至少出现一个F508del基因突变。这一批准，让6000名携带一个F508del基因突变和一个最小功能突变的患者首次获得靶向CF致病机制的创新疗法。这一新药申请在今年7月底刚刚递交，FDA只用了不到3个月的时间就批准它上市。Trikafta有三种有效成分构成，其中elexacaftor是新一代CFTR蛋白矫正剂，它用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能，从而改善CF患者的呼吸功能。网页链接