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庞贝病是一种罕见的进行性神经肌肉疾病,由酸性α葡萄糖苷酶(GAA)的遗传缺陷或功能障碍和溶酶体糖原积累引起,会导致骨骼肌和心肌细胞中糖原的积累,进而出现肌肉无力,甚至因呼吸衰竭或心力衰竭引起过早死亡。
艾夫糖苷酶α是一种高效酶替代疗法,可以靶向6-磷酸甘露糖(M6P)受体,从而改善GAA向肌肉细胞的递送,使得多余的糖原得以分解,减少对患者肌肉细胞的损伤。2021年8月,该产品获FDA批准上市,用于治疗1岁及以上患者治疗晚发型庞贝氏症;2022年6月在欧洲获批上市。
一项随机、双盲、多国、多中心的关键III期COMET研究评估了艾夫糖苷酶α在100例庞贝病患者中的疗效以及安全性。97周的扩展研究结果显示,与基线相比:在初步分析期(49周)和扩展研究期均接受艾夫糖苷酶α治疗的患者,用力肺活量(FVC)预测值百分比提高2.65(1.05)个百分点,6分钟步行试验(6MWT)距离增加18.60(12.01)米;扩展研究期间由第一代酶替代治疗药物转而接受艾夫糖苷酶α治疗的患者,FVC预测值百分比提高0.36(1.12)个百分点,6MWT距离增加4.56(12.44)米。
此外,在初步分析期内,艾夫糖苷酶α安全性良好,扩展研究期亦未观察到新的安全性事件。
$北海康成-B(01228)$ $康哲药业(00867)$ $赛诺菲-安万特(SNY)$
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