7月27日，阿斯利康宣布欧盟（EU）已批准扩大补体C5抑制剂依库珠单抗（Soliris）的应用范围，可用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性（Ab+）的6至17岁儿童和青少年的难治性全身性肌无力（gMG）。这是欧盟首个也是唯一一个获准用于治疗儿童重症肌无力患者的靶向疗法。
依库珠单抗是全球首款获批的补体抑制剂，通过抑制终端补体来抑制免疫系统的失控性激活。依库珠单抗最初由Alexion开发，2020年12月，阿斯利康以390亿美元收购Alexion囊获依库珠单抗。根据阿斯利康财报，依库珠单抗2022年全球销售额达37.62亿美元。
2017年，依库珠单抗首次在欧盟获批用于治疗某些成人gMG，并在美国、中国和日本获批用于治疗某些成人gMG。目前，Soliris用于治疗儿童gMG患者的上市申请正在或计划向多个监管部门提交。
gMG是一种罕见的、使人衰弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致肌肉功能丧失和严重虚弱。欧盟委员会的批准是基于人用药品委员会（CHMP）的积极意见，以及依库珠单抗治疗难治性gMG儿科患者的III期研究结果。
在该研究中，依库珠单抗针对既往接受免疫抑制治疗失败、疾病症状仍未得到明显缓解的难治性gMG儿科患者展现出了临床疗效。在第26周的定量肌无力（QMG）总分这一主要终点上，依库珠单抗较基线实现显著改善（-5.8 [95% CI -8.4，-3.13]，p<0.0004）。
依库珠单抗在6岁及6岁以上儿童患者中的疗效和安全性与依库珠单抗在成人难治性gMG临床试验中的表现一致。最常见的不良反应是头痛和鼻咽炎。
费城儿童医院医学博士John F. Brandsema表示：“这项批准标志着治疗难治性gMG儿科患者取得了重大进展，这些患者以前没有靶向治疗方案来帮助控制病情。依库珠单抗在一项III期试验中显示出了临床疗效，并在26周内持续改善了疾病的严重程度，为改善患有这种罕见神经疾病的儿童和青少年患者的生活质量和重新定义其疾病管理提供了可能。”
Alexion制药首席执行官 Marc Dunoyer表示：“gMG对儿童的影响可能是毁灭性的，这些家庭长期以来一直在等待解决方案。我们的同类首创C5抑制剂依库珠单抗在欧盟获批治疗难治性gMG儿童患者，这充分体现了我们在提供变革性药物，帮助解决罕见病群体未得到满足的医疗需求方面所做的努力。依库珠单抗为受gMG影响的儿童和青少年带来了改善预后的希望，我们致力于尽快增加这些家庭的用药机会。”