11月17日，Northwest Biotherapeutics（NW Bio）宣布，其树突细胞疗法DCVax-L治疗新诊断或复发性胶质母细胞瘤（nGBM/rGBM）患者的III期研究达到主要终点，即显著延长患者的中位生存期及生存曲线的“长尾”。该结果今日同步发表在《JAMA Oncology》杂志上。
NW Bio表示，这是近20年来首个证明免疫疗法可成功延长nGBM患者生存期的III期研究，也是近30年来首个显著延长rGBM患者生存期的III期研究。
胶质母细胞瘤（GBM）是最常见和最致命的原发性脑癌，复发率近100%。GBM患者通常在初次手术后6-8个月内复发，中位总生存期为15-17个月，5年生存率低于5%。近20年来，nGBM的标准治疗（SOC）一直是手术+放疗+替莫唑胺，而rGBM尚无SOC。
DCVax-L是一种完全个性化的免疫疗法，由患者自身的免疫细胞（树突细胞）和来自患者自身肿瘤样本的抗原（生物标志物）制备而成。
该研究自2006年开始，共纳入331例患者，分为DCVax-L组（n=232）和安慰剂组（n=99）两个队列，其中安慰剂组有64例患者复发后接受DCVax-L治疗。最初预定的主要终点为无进展生存期（PFS），但NW Bio认为该指标不足以衡量疗效，后来将指标重新确定为nGBM患者的总生存期（OS），次要终点为rGBM患者的OS。
患者分组情况
结果显示，在nGBM队列（n=232）中，DCVax-L组患者的中位OS为19.3个月（手术后为22.4个月），对照组为16.5个月（HR=0.80，p=0.002）。此外，DCVax-L组和对照组患者的48个月生存率分别为15.7%和9.9%，60个月时分别为13%和5.7%。
在rGBM队列（n=64）中，DCVax-L组患者的中位OS为13.2个月，对照组为7.8个月（HR=0.58，p<0.001）。此外，DCVax-L组和对照组患者的24个月生存率分别为20.7%和9.6%，30个月时为11.1%和5.1%。
在新诊断的甲基化MGMT（一种甲基转移酶）GBM患者亚组中，DCVax-L组（n=90）患者的中位OS为30.2个月（手术后为33个月），而对照组（n=199）为21.3个月（HR=0.74，p=0.027） 。
NW Bio首席执行官Powers表示：“我们很高兴看到在本研究中接受DCVax-L治疗的GBM患者的生存期显著延长——特别是生存曲线的“长尾”也有所延长，说明这种疗法的存活率比标准治疗高一倍以上。在过去的15年里，超过400项GBM临床试验均以失败告终，我们很欣慰能够为患有这种毁灭性疾病的患者带来新的希望。”
参考资料：