福泰制药7月31日公布2021年H1财报，上半年总营业收入35.18亿美元，其中Q1收入17.93亿美元。该公司将2021年全年产品收入预期提高至72亿美元~74亿美元。
具体从产品贡献方面来看，其主要收入依然是来自囊性纤维化（CF）产品。三联疗法Trikafta/Kaftrio（VX-445+tezacaftor+ivacaftor）自2019年10月底首次获得FDA批准之后，在上市不到3个月时间便贡献了4.2亿美元，2020年营收高达38.64亿美元，2021年上半年累计收入24.53亿美元。
这意味着，Trikafta/Kaftrio在获批上市仅20个月时间，销售额累计高达67.37亿美元。这是什么概念？举个例子，如今免疫肿瘤界的“扛把子”K药销售额达到这一水平，用了3年多时间。上市后如此快速的业绩放量，秘诀是什么？
医药魔方NextPharma数据显示，福泰制药简直是在“囊性纤维化”这一疾病领域没有竞争对手，一家独大。并且，这家公司一直在追求更优的治疗方法，从矫正剂做到强化剂，从单方做到复方再做到三联药物。
来源：NextPharma
Trikafta是第一个治疗囊性纤维化的三联组合，也是第一个批准用于至少一份F508del突变患者的药物，覆盖90%的囊性纤维化患者。在Trikafta之前，福泰制药先后成功开发了小分子CFTR调节剂分成矫正剂（芦马卡托、替扎卡托）和强化剂（依伐卡托）以及上述两联复方产品。
福泰制药的囊性纤维化产品已经在全球超过15个国家/地区上市并进入商业报销范畴，该公司甚至在推动其药物在6岁到11岁患者中的覆盖。该公司CEO兼总裁Reshma Kewalramani医生表示，全球还有超过3万名可以从该三联疗法中获益的患者尚未接受治疗。
在囊性纤维化领域，福泰制药可以说是已经“天下无敌”了，这家公司近年来也将目光放眼于其他疾病领域。如今有5个项目处于中后期临床试验阶段，涉及镰状细胞贫血、β-地中海型贫血、APOL1 介导的肾脏疾病、疼痛以及1型糖尿病。
在贫血领域，福泰制药的重点管线是与基因编辑头部公司CRISPR合作开发的基因编辑项目CTX001。财报显示，已经有超过45例患者注射基因编辑药物，福泰制药正在推动CTX001在镰状细胞病和β-地中海贫血的商业化。CRISPR公司也在财报中提到，有望在2021年Q3达成目标入组率，并有可能在未来18~24 个月内提交上市申请文件。
福泰制药（Vertex）是医药产业畅销书《十亿美元分子》的原型。这家成立于1989年的公司从1000万美元资金起步，在依据2020年处方药销售收入排名的最新版全球制药企业TOP50中，Vertex以总收入62.03亿美元居榜单第26名，公司上半年平均市值超过500亿美元，是豪门林立的制药界中的黑马企业。
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