据辉瑞公司和OPKO健康公司6月28日联合宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Ngenla(somatrogon-ghla)，这是一种每周1次给药的人生长激素类似物，用于治疗3岁及以上因内源性生长激素分泌不足而出现生长障碍的儿科患者。该药物去年获得了欧洲、日本、加拿大和澳大利亚的监管批准。辉瑞公司预计将于8月开始向患者提供这种药物。
生长激素缺乏症是一种罕见病，大约在每4千到1万名儿童中就会出现1位患者。当脑下垂体不能分泌足够的生长激素或人类生长激素时，就会出现该症。它会导致儿童生长速度减缓，并可能延迟青春期。
在过去，现有的治疗方法都是短效的，需要每天注射somatropin，如诺和诺德的Norditropin、礼来的Humatrope、默沙东的Saizen和辉瑞的Genotropin。然而，每天注射往往使患者难以坚持治疗，尤其是在幼儿中。
不过，近年来已有一些长效药物获批上市。诺和诺德的Sogroya(通用名为somapacitan-beco)于2020年作为第一种长效生长激素上市，但仅被批准用于成人。不久之后，Ascendis制药宣布了其长效药物Skytrofa(通用名为lonapegsomatropin-tcgd)，获准用于儿科患者。
现在，最新获批的Ngenla作为每周一次的注射剂，为儿童提供了一种更轻松的给药方案。
这种人体生长激素通过替代体内缺乏的生长激素发挥作用。Ngenla是通过皮下注射，通过一种可以根据患者需要进行滴定的装置给药。与每天注射的生长激素相比，它在体内的作用持续时间更长，每周注射一次，也可以作为Skytrofa替代品。
该药物获得批准是基于一项多中心、随机、非盲、活性药对照、平行组3期研究(NCT02968004)的数据，该研究在224例未经治疗的青春期前生长激素缺乏症患儿中评估了每周注射一次Ngenla对比每日注射Genotropin（somatropin）的疗效和安全性。主要终点是第52周时的年化身高速率。
结果显示，根据第52周的年化身高速率测量，Ngenla治疗并不劣于Genotropin，分别为10.1厘米/年和9.8厘米/年。第52周时，Ngenla组的平均身高标准差评分为-1.94，Genotropin组的平均身高标准差评分为-1.99。第52周时，Ngenla组中身高身高标准差评分相对于起始平均增加为0.92，Genotropin组中为0.87。
据观察，两者的安全性相当。Ngenla最常见的不良反应是注射部位反应、鼻咽炎、头痛、发热、贫血、咳嗽、呕吐、甲状腺功能减退、腹痛、皮疹和口咽痛。
参考来源：‘FDA Approves Pfizer’s NGENLA™, a Long-Acting Once-Weekly Treatment for Pediatric Growth Hormone Deficiency’，新闻发布。Pfizer Inc.；2023年6月28日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。