发布于: Android转发:0回复:2喜欢:0
回复@JZee: 胎儿血红蛋白和怀孕的问题会不会是$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ $福泰制药(VRTX)$ 疗法的副作用,这个问题我问了$bluebird bio(BLUE)$ CEO了,他说不评价其他竞争者的数据,目前专注做好自我[笑]//@JZee:回复@JZee:更新$bluebird bio(BLUE)$ 刚获批地中海贫血重症药物能卖多少的预测。定价280万美元,高于我上次预计的200万。$CRISPR Therapeutics(CRSP)$$福泰制药(VRTX)$ 的疗法6月揭露的数据高于我原本预期,各方面都显著强于蓝鸟的慢病毒疗法,年底就会提交FDA审批。所以我认为蓝鸟药物对现有存量1300位病人渗透率做不到20%了,就按照10%估计吧。每年增量病人在两三年后crispr药物上市后,如果crispr药物没有新的某种短板的话,蓝鸟的药物可能根本卖不动,增量可以按照0销量估计... 这样的话,该药获批对蓝鸟的帮助是一次性带来1.1亿美元加速卷轴一张,立等可取,可多支撑四个月开销;一次性在crispr疗法上市之前的这两三年内带来约4亿美元的销量。假如crispr治疗有某个缺点,无法在所有人群中使用的话,蓝鸟可能在每年200增量病人中渗透几十个,带来每年一亿美元收入,这是该药未来销量的最大变数。
我对crispr这种启动婴儿期血红蛋白HbF的疗法有一个疑问,接受治疗的女性还能正常怀孕么?毕竟胎儿能够从胎盘得到氧气供应,一个因素就是胎儿的血红蛋白HbF结合氧气能力强于成人的血红蛋白HbA。应该有这方面的自然人群和动物实验研究,但是我没有找到。谁看到的话麻烦分享一下
引用:
2022-06-07 11:46
$bluebird bio(BLUE)$ 蓝鸟这个星期的两个adcom基本定生死了,因为虽然又裁员又把总部搬到便宜的地方,还是撑不到推迟审批的一年以后了。药效是有的,毒性也很明显。数据的人数和时长都有限。对于慢病毒插入基因路线有重要预示意义,对地中海贫血以及镰刀型贫血疗法的评审也有重要预示意义。连续两...

全部讨论

2022-08-24 10:12

兄弟你和blue的CEO很熟?