回复@JZee: 更新$bluebird bio(BLUE)$ 刚获批地中海贫血重症药物能卖多少的预测。定价280万美元，高于我上次预计的200万。$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ 和$福泰制药(VRTX)$ 的疗法6月揭露的数据高于我原本预期，各方面都显著强于蓝鸟的慢病毒疗法，年底就会提交FDA审批。所以我认为蓝鸟药物对现有存量1300位病人渗透率做不到20%了，就按照10%估计吧。每年增量病人在两三年后crispr药物上市后，如果crispr药物没有新的某种短板的话，蓝鸟的药物可能根本卖不动，增量可以按照0销量估计... 这样的话，该药获批对蓝鸟的帮助是一次性带来1.1亿美元加速卷轴一张，立等可取，可多支撑四个月开销；一次性在crispr疗法上市之前的这两三年内带来约4亿美元的销量。假如crispr治疗有某个缺点，无法在所有人群中使用的话，蓝鸟可能在每年200增量病人中渗透几十个，带来每年一亿美元收入，这是该药未来销量的最大变数。
我对crispr这种启动婴儿期血红蛋白HbF的疗法有一个疑问，接受治疗的女性还能正常怀孕么？毕竟胎儿能够从胎盘得到氧气供应，一个因素就是胎儿的血红蛋白HbF结合氧气能力强于成人的血红蛋白HbA。应该有这方面的自然人群和动物实验研究，但是我没有找到。谁看到的话麻烦分享一下//@JZee:回复@JZee:算算地中海贫血药物的营收。需长期输血的地中海贫血症重症全美现有存量约1300人，按照20%参与治疗率估计，一剂药物两百万美元，大概一次性带来5亿美元营收。这是存量。获批本身另有价值一亿美元的加速卷轴一张。以后每年新增地中海贫血重症患者大概200，还是20%治疗的话，一年收入8千万美元。而蓝鸟目前现金消耗速度是大概一年要花三亿美元，手握现金仅能支持到明年年中。所以假如生产流程没有问题，能在几个月后这两个药顺利获批，一次性带来两张卷轴价值2亿美元，带来存量治疗营收大概5亿美元，每年新增治疗1亿美元。算是给蓝鸟打了一针强心针，现金不再那么窘迫，但是如果镰刀型贫血临床依然在不停地投入而见不到回报，$bluebird bio(BLUE)$ 公司长期价值依然存疑。$CRISPR Therapeutics(CRSP)$ $福泰制药(VRTX)$