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再配一个$ProQR Therapeutics(PRQR)$ 的图。对比proQR的aso药物治疗同样的病，$Editas Medicine(EDIT)$ 目前的数据是明显不行。这个适应症上就看editas的高剂量组和儿童组了。proQR的药当然也未必就行了，样本太小，有一个患者改善极大，很可能一人之力拉高了疗效表现，也得看三期。查看图片
引用：
2021-09-30 03:22
今天（2021年9月29日）， $Editas Medicine(EDIT)$ 公布了其 EDIT-101 项目体内眼科基因编辑的首个临床数据。总的来说，这份数据是喜忧参半，褒贬不一，引发了很大的争议。
首先需要简单的介绍一下这个基因遗传疾病。
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