最新临床进展
【临床结果】2022 年 10 月 17 日 , 专注于创新心血管药物开发和商业化的生物制药公司 Milestone Pharmaceuticals Inc. 公布了来自公司的研究性钙通道阻滞剂依曲帕米（etripamil）在阵发性室上性心动过速（ PSVT ）患者中的 3 期 RAPID 临床试验的正面疗效和安全性数据。阵发性室上性心动过速 (PSVT) 是一种影响大约 200 万美国人的疾病，其特征是心跳突然开始和停止的间歇性发作。室上性心动过速 (SVT) 的发作通常与心悸、出汗、胸闷或疼痛、气短、突然疲劳、头晕或头晕、昏厥和焦虑等症状相关
【临床结果】Providence Therapeutics Holdings Inc.（Providence）公布了 PRO-CL-002 2 期研究的阳性顶线数据，该研究评估了本品的安全性、耐受性和免疫原性。其 mRNA COVID-19 候选疫苗 PTX-COVID19-B。基于积极的安全性和免疫原性结果，Providence 将在助推器环境中启动 3 期试验
【临床结果】和铂医药（Harbour BioMed）宣布，已成功在美国完成全球 I 期试验首位患者的给药B7H4x4-1BB 双特异性抗体 HBM7008。HBM7008 是一种针对肿瘤相关抗原 B7H4x4-1BB 的双特异性抗体，不仅在 T 细胞共刺激和肿瘤生长抑制方面表现出高效，而且由于其严格依赖 TAA 介导的交联 T 细胞，因此可能转化为更好的安全性激活。 HBM7008是从公司HBICE®平台开发的全人源双特异性抗体之一。它是全球唯一针对这两个靶点的双特异性抗体。其对肿瘤和免疫调节活性的独特特异性使其成为 PD-L1 阴性或 PD-1/PD-L1 耐药患者的有希望的治疗药物。凭借其创新的生物学机制和双特异性设计，它还具有避免在其他产品中观察到的 4-1BB 肝毒性风险的潜力
【临床结果】Eyenovia宣布，其专有的毛果芸香碱（pilocarpine）配方MicroLine眼药水，在治疗老花眼患者的3期临床试验中达到主要终点，显著改善老花眼成人患者的近处视力（near vision）。Eyenovia即将准备向美国FDA递交此疗法的上市申请（NDA）。极目生物已与Eyenovia合作，获得此疗法的大中华与韩国地区权益
最新临床获批
【NMPA获批】10月14日，中国国家药监局（NMPA）官网发布的药品批准证明文件显示，协和麒麟（Kyowa Kirin）申报的莫格利珠单抗注射液已经获得批准上市。公开资料显示，这是一款靶向CCR4的抗体，曾获美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。根据优先审评公示信息，该药本次在中国获批的适应症为两类常见的皮肤T细胞淋巴瘤
【NMPA获批】泰利士制药有限公司（Telix Pharmaceuticals）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药物评价中心（CDE）已批准一项在研新药（IND）申请，开始TLX591-CDx的关键III期注册研究，用于使用正电子发射断层扫描（PET）对前列腺癌进行成像，该成像将与美国食品和药物管理局（FDA）授予Illuccix®的营销授权相衔接
【NMPA获批/欧盟获批】荣昌生物宣布，泰它西普（商品名：泰爱）用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的全球多中心3期临床试验，分别于9月26日和9月28日获得欧盟和中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。荣昌生物在新闻稿中表示，这是上半年在美国完成全球多中心3期临床试验首例受试者入组给药后，泰它西普在国际化征途中迎来的两项里程碑进展，标志着该产品的全球化开始加速推进。泰它西普是由荣昌生物开发的一个抗体融合蛋白药物分子，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的系统性红斑狼疮等一系列免疫性疾病。作为全球首款双靶点治疗系统性红斑狼疮的生物新药，泰它西普的冻干剂型——注射用泰它西普已于2021年3月在中国附条件获批上市
【欧盟获批】Jaguar Health 和 Napo Therapeutics 宣布，欧盟委员会已通过决定授予 crofelemer 用于治疗微绒毛包涵体病 (MVID)的孤儿药资格。微绒毛包涵体病 (MVID) 是一种危及生命的罕见常染色体隐性遗传病，会影响新生儿和儿童，并导致严重的分泌性腹泻，甚至死亡
【FDA获批】临床阶段精准肿瘤学公司 Prelude Therapeutics Incorporated (Prelude)宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准该公司将根据 PRT3789（一种一流的强效和选择性 SMARCA2（BRM）蛋白降解剂）的研究性新药申请（IND）进行 1 期研究。该公司预计在 2023 年第一季度为第一位患者给药
【美国上市】2022 年 10 月 17 日，商业阶段的专业制药公司 Fennec Pharmaceuticals Inc. 宣布 PEDMARK®（硫代硫酸钠注射液）在美国上市。PEDMARK ®是第一个也是唯一一个获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的疗法，用于降低患有局部、非转移性实体瘤的儿科患者与顺铂治疗相关的耳毒性风险
【美国上市】2022年6月底，美国联邦巡回上诉法院判定东阳光成功无效诺华的适应症专利。2022年10月14日，由广东东阳光药业有限公司生产的首批芬戈莫德胶囊经过长途跋涉已顺利抵达美国分销商仓库。2022年10月18日美国法院正式宣判US9187405专利无效，芬戈莫德胶囊在美国正式上市销售，标志着东阳光成为首家在美国本土挑战原创药专利并取得成功的中国企业。东阳光是国内较早布局芬戈莫德仿制药的药企之一。芬戈莫德项目于2011年7月立项，分别在中国、美国和欧盟进行申报，其中在欧洲（西班牙、德国和意大利）和美国已经获批。中国NMPA已于2020年2月受理该项目注册申请，因受法律法规的限制，预计产品将于2025年获批上市
最新战略合作
【战略融资】生物技术公司 Obatala Sciences 因加速不同人群的肥胖、糖尿病和癌症治疗而获得认可，近日其宣布完成 300 万美元的 A 轮融资，该轮融资由être Venture Capital 和 Ochsner Lafayette General Healthcare Innovation Fund II主导， 由Benson Capital Partners、Elevate Capital Fund 和 The Hackett-Robertson-Tobe Group 共同参与
【战略合作】近日，Nimbus Therapeutics公司宣布，它已经与礼来公司（Eli Lilly and Company）达成了一项研究合作和全球独家许可协议，以开发新型AMPK激动剂并将其商业化，该药物可激活AMPK的特定异构体以治疗代谢性疾病。根据这项合作，Nimbus公司将负责研究工作，而礼来公司将负责全球的开发和商业化活动。Nimbus公司根据研究、开发和商业化过程中的里程碑，将可能获得总金额高达到4.96亿美元的款项
【战略合作】礼来（Eli Lilly and Company）与Akouos 共同宣布两者达成协议，礼来将斥资约6.1亿美元收购Akouos，此并购协议预计将加速Akouos听力基因疗法的开发。Akouos是一家聚焦于开发精准基因疗法，以协助改善、恢复患者听力丧失的公司。AK-OTOF是Akouos的先导项目，其使用腺相关病毒载体将OTOF基因的健康拷贝传递到耳蜗的感觉细胞，目的是在单次给药后通过促进正常功能性耳铁蛋白在受影响的耳蜗细胞中的表达，恢复长期的生理听力。此疗法具有成为治疗内耳疾病潜在“first-in-class”疗法的可能
【战略合作】近日，吉利德科学（Gilead Sciences）和MacroGenics宣布了一项独家授权和合作协议，吉利德将获得MacroGenics开发的在研抗CD123、CD3双特异性抗体MGD024的许可，以及两个额外的双特异性研究项目。MGD024是一种研究性的下一代双特异性CD123×CD3 DART分子，能利用免疫效应细胞上的CD3杀死某些血液恶性肿瘤中表达CD123的癌细胞，包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）。MGD024旨在最大限度地减少可能致命的毒性反应细胞因子释放综合征（CRS），同时增加抗肿瘤活性，其延长的半衰期将能支持间歇性的给药。MacroGenics将负责MGD024开展中的临床1期研究。在此期间，吉利德可能会选择在预先定义的决策时间点行使选择权以获得该药许可
