数据新进展：处于3期阶段雷帕霉素口服纳米制剂eRapa用于治疗FAP（家族性腺瘤性息肉病），公布2期试验数据，具有统计学意义；处于2期阶段EGFR/LGR5双抗MCLA-158/Petosemtamab用于治疗一线HNSCC（头颈部鳞状细胞癌），公布2期数据，ORR为60%（6/10），3级TEAE为3.8%（1/26）；处于1/2期阶段片段抗体偶联ASO DYNE-101治疗DM1的ACHIEVE试验，以及处于1/2期阶段片段抗体偶联PMO DYNE-251治疗DMD的DELIVER试验，更新更高剂量的数据
数据新挫折：处于1期阶段同种异体NK细胞SNK02用于治疗实体瘤，披露1期数据，只有SD；处于商业化阶段PD-1/VEGF双抗ivonescimab用于治疗后线EGFR突变非鳞状NSCLC，ASCO披露了HARMONi-A试验的摘要数据，可能有效性与安全性均不及预期；处于1/2期阶段CDK9抑制剂KB-0742用于治疗实体瘤/NHL，更新临床数据，未出现PR；处于1/2期阶段VISTA单抗SNS-101用于治疗PD-1疗法无效或进展的实体瘤，更新单药和联用PD-1抑制剂的剂量递增阶段数据，单药无PR，联用组18名仅1名PR；处于NDA阶段RAF/MEK抑制剂Avutometinib联合FAK抑制剂Defactinib用于治疗KRAS突变LGSOC（低级别浆液性卵巢癌），启动向FDA滚动提交NDA，但之前的计划是全人群，包括KRAS野生型
20240520-20240524 美股龙虎榜
20240520-20240524 美股蛇猫榜
1
GT Biopharma/GTBP
2024年5月21日，GT Biopharma公司宣布折价配股筹集320万美元，该司核心品种为处于1期阶段NK细胞衔接器三抗CD16/IL-15/CD33 GTB-3550用于治疗AML（急性髓细胞白血病）和MDS（骨髓增生异常综合征）。
配股常规的骚操作，20日拉升150%，方便21日折价配股，现在早已跌穿拉升前的股价了。
2
Biodexa Pharmaceuticals/BDRX
2024年5月21日，Biodexa宣布2期阶段雷帕霉素口服纳米制剂eRapa用于治疗FAP（家族性腺瘤性息肉病）的试验数据，具有统计学意义，第二天回调45%。
●6个月总体无进展率为83%
●6个月息肉总平均负担显著减少（p=0.04）
3
NKGen Biotech/NKGN
2024年5月23日，NKGen公司宣布处于1期阶段同种异体NK细胞SNK02用于治疗实体瘤的1期数据，5名患者有4名完成了每周一次，合计8周的治疗，这4名全是SD。
4
Merus/MRUS
2024年5月23日，Merus公司宣布处于2期阶段EGFR/LGR5双抗MCLA-158/Petosemtamab用于治疗一线HNSCC（头颈部鳞状细胞癌）的2期数据，ORR为60%（6/10），3级TEAE为3.8%（1/26），与K药联用未发生显著重叠毒性。
5
Dyne Therapeutics/DYN
2024年5月20日，Dyne公司更新更高剂量的数据，处于1/2期阶段片段抗体偶联ASO DYNE-101治疗DM1的ACHIEVE试验，以及处于1/2期阶段片段抗体偶联PMO DYNE-251治疗DMD的DELIVER试验。具体背景资料可看24年1月初那期美股龙虎报《美股龙虎报：5-HT2C受体激动剂针对DEE早期数据暴涨316%》。
这可能是一支大牛股，大概率被MNC收购的股票。
●在1/2期ACHIEVE试验中，DYNE-101在3个月时对所有5.4mg/kg组患者表现出剂量依赖性27%的平均剪接校正
●DYNE-101在肌强直、肌肉力量和定时功能测试以及DM1-ACTIV和MDHI患者报告结果中表现出改善
●在1/2期DELIVER试验中，DYNE-251在每月给药10mg/kg组中，6个月平均未调整的肌营养不良蛋白表达为3.2%（调整后为7.6%）；肌营养不良蛋白水平比每周给药的标准治疗报告的水平高10倍
●DYNE-251在10mg/kg组，6个月时显示出NSAA功能改善趋势、从地板起立时间、10米步行/跑步时间和步幅速度95百分位数
●DYNE-101和DYNE-251的安全性良好，已完成ACHIEVE 6.8mg/kg组和DELIVER 40mg/kg组的入组
●根据近期的监管互动，继续寻求加快两个项目的审批，预计年底前更新注册途径
6
PTC Therapeutics/PTCT
2024年5月20日，PTC公司宣布处于商业化阶段CFTR-G542X无义等位基因抑制剂Translarna™ (ataluren)用于治疗nmDMD（无义突变杜氏肌营养不良症），欧盟委员会不采纳CHMP的负面意见，要求CHMP在修改意见中进一步考虑更多数据，这款药仍能在欧盟销售，不用退市。
7
Summit Therapeutics/SMMT
2024年5月24日，Summit公司宣布，处于商业化阶段PD-1/VEGF双抗ivonescimab用于治疗后线EGFR突变非鳞状NSCLC，ASCO披露了HARMONi-A试验的摘要数据，可能有效性与安全性均不及预期。
mPFS为7.06个月，≥3级TEAE为61.5%。
8
Kronos Bio/KRON
2024年5月23日，Kronos公司处于1/2期阶段CDK9抑制剂KB-0742用于治疗实体瘤/NHL，更新临床数据，未出现PR。
●KB-0742继续表现出可控的安全性和耐受性，未观察到3/4级中性粒细胞减少症
●KB-0742在服药三天、停药四天剂量高达80mg时仍表现出剂量线性药代动力学，包括80mg与60mg相比，靶向作用增强
●目前正在招募80mg、服药四天、停药三天的升级组患者，预计该剂量的扩展组患者将于24Q3开始招募
9
Genelux Corporation/GNLX
2024年5月24日，Genelux公司宣布折价配股筹集2750万美元，该司核心品种为处于3期阶段溶瘤痘苗病毒Olvi-Vec用于治疗铂耐药卵巢癌。
10
Virios Therapeutics/VIRI
2024年5月19日，Virios公司宣布折价配股筹集170万美元，用于支持处于2b期阶段泛昔洛韦/塞来昔布复方制剂IMC-2用于治疗新冠后遗症。
11
Sensei Biotherapeutics/SNSE
2024年5月23日，Sensei公司更新临床数据。处于1/2期阶段VISTA单抗SNS-101用于治疗PD-1疗法无效或进展的实体瘤，更新单药和联用PD-1抑制剂的剂量递增阶段数据，单药组16名无PR，联用组18名仅1名PR。
12
Verastem Oncology/VSTM
2024年5月24日，Verastem公司宣布处于NDA阶段RAF/MEK抑制剂Avutometinib联合FAK抑制剂Defactinib用于治疗KRAS突变LGSOC（低级别浆液性卵巢癌），启动向FDA滚动提交NDA，但之前的计划是全人群，包括KRAS野生型。
下图是数据截至2023年4月6日的数据。
下图是24年6月份更新的数据，数据截至24年2月份。
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