【摘要】7月8日，ARK官网发布了由分析师Alexandra Urman撰写的博客文章：《技术可以显著提高生物制药生产线资产的净现值》，文章认为基因治疗、基因编辑、人工智能和下一代测序技术在临床试验各个阶段的融合和应用将会极大的提高试验的成功率，缩短研发周期，提升所研发药物一次性治愈疾病的可能性，进而提高了仍旧处于各个药物研发阶段的生物制药上市公司的净现值。
转自：日更ARK投资实盘（arkshipan）
作者 | Alexandra Urman，ARK分析师
基因编辑、基因治疗、人工智能（AI）和下一代测序（NGS）等新兴技术将继续提高临床试验的成功率，增加商业化候选药物的成功几率。
如果这样的判断正确，我们认为，依赖历史成功率的投资者可能会低估生物制药类资产的价值，特别是那些处于早期阶段的资产。
在研究了临床试验过程中每个阶段可能出现的基于技术的改进之后，ARK比较了在各阶段基于历史成功率和基于潜在成功率之间的净现值（NPVs）差异。
特别是在临床试验的早期阶段，技术突破不仅有可能降低失败率，而且有可能缩短上市时间，从而使NPV较普遍预测的增加2到4倍，如下所示：
假设：除了注册阶段3%的折现率外，其他所有阶段的折现率为15%，融合了新技术的治疗手段预计的销售峰值为10亿美元，净利润为70%，税金为20%。
NGS、AI、CRISPR和其他基因疗法有可能提高临床试验的效率，缩短开发时间，降低失败率，增加投资回报。ARK此前展示了这些技术之间的融合如何提高全球医疗体系的有效性，并可在未来五年内，为生物制药领域增加9万亿美元的市值。
ARK相信NGS将通过确定最有可能对特定疗法有反应的患者来促进临床试验的成功。在3期肺癌试验中，基因诊断可以降低45%的治疗失败率。在ARK的分析中，ARK保守地假设在临床试验中整合NGS，将使临床发展过程中每个阶段的失败率降低25%。
效率提高25%会影响临床试验的每个阶段，因此处于发现阶段的候选药物，商业化成功率将是历史成功率的2.9倍。例如，在已有模型中，一种药物成功商业化需要29种化合物，而在更有效的模型中只需要10种化合物。
人工智能可以通过确定拥有最大相关患者库的临床试验地点和加速招募等方式，缩短药物的上市时间。人工智能和大数据也可以成为驱动研究进步的动力，减少成本和时间。
将人工智能集成到开发平台和临床试验的数据库中，公司可以将上市时间缩短25%，这是相对于现有情况提升净现值的一个关键因素，如下所示：
除了增加商业化的几率，技术还可以提高药物的价值。通过基因编辑和细胞治疗，一次性治愈可以避免服药后治疗慢性病的需要。
ARK认为，一次性治疗药物可以取代每位患者花费的几千美元费用，因此药品单价会远高于每年治理费用的平均值。利用基因编辑技术治疗的费用将会是之前没有基因治疗编辑技术进行治理的五倍，从而产生更高的销售额以及相应的更高的净现值。
根据ARK的研究，生物技术公司可以利用NGS、AI和基因治疗疗法加快25%的上市时间，并将早期试验所需的时间缩短25%。在所有阶段提高净现值，特别是在占研发成本40%以上的临床前阶段，可以在未来五到十年内大幅重估生物制药资产。
在即将发布的博客中，ARK将探讨技术如何降低临床生产线的成本，增加药物研发的回报。 $基因进化ETF-ARK(ARKG)$ $CRISPR Therapeutics(CRSP)$