从疗效方面来看,整体表现也并不差。例如,在7名接受KYV-101治疗狼疮性肾炎的患者中,有6名患者在治疗后长达7个月的最近随访中仍然没有使用免疫抑制剂,一些患者逐渐减少了低剂量皮质类固醇的使用。
然而,一名患者的复发结果却成为这次临床试验的bug:该患者在最初能够停用免疫抑制剂,但疾病在五个月后复发,此时她不得不恢复使用免疫抑制剂和皮质类固醇。
这名患者是自身免疫性CAR-T疗法报告的第二例复发病例,另一例由概念验证CAR-T治疗红斑狼疮可行性的Georg Schett博士在研究中发现。
相继出现的短期内复发无疑会引发市场的担忧。毕竟,在市场的预期中,CAR-T治疗的最大优点是其有效性和持久性。只有满足这两个条件,CAR-T疗法在自身免疫领域的商业价值才会足够高,尤其是考虑到该疗法的价格不菲。
但目前,患者停药后复发时间过短的问题,与疗法成本过高的现实相碰撞,无疑打破了市场此前的预期滤镜。
/ 03 / 真相究竟如何?
虽然目前仅出现了2例复发患者的情况,并不能就此全盘否定CAR-T疗法在自免领域的巨大潜力。但是,这一现象无疑凸显了药企当前面临的挑战,即需要找到解决复发问题的有效策略。
针对复发患者的情况,Kyverna的首席医疗官James Chung提出了一个可能的解释:患者的复发性疾病可能与她只接受了5000万个细胞治疗有关,这仅是原定1亿个细胞目标剂量的一半。特别是在体重指数较高的患者中,这个剂量可能不足以产生持久的疗效。
尽管这一猜测尚未得到验证,但却提供了一个有意义的研究方向。毕竟,创新药的研发本就是一个不断发现并解决问题的迭代过程。
正如James Chung所说,“我们从这样的患者身上学到了很多东西。” 这也反映了创新药研发需要不断摸索前进,甚至在失败中汲取前进的力量。
也正因此,即使面临种种挑战,Kyverna和其他药企也将继续在自免领域进行深入探索,不断发现问题、解决问题。而在这个过程中,国内药企有望成为持续的创新力量。
目前,包括驯鹿生物、百暨基因、药明巨诺、合源生物等在内的CAR-T疗法企业,都已经在自身免疫疾病的适应症上进行了布局。无论是在布局的数量还是研发进度上,国内药企都显示出全球领先的潜力。
期待在这一探索过程中,国内药企能够持续攻克难题,不仅推动CAR-T疗法在自身免疫疾病领域的应用,也为全球患者带来更多希望。
$Kyverna(KYTX)$ $药明巨诺-B(02126)$