2023年03月06日讯 / 香港迈极康hkmagicure / --百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)近日宣布，欧盟委员会(EC)已授予Reblozyl（luspatercept-aamt）的全面营销授权，这是一种首创的红细胞成熟剂，用于治疗非输血依赖型(NTD)β地中海贫血相关的贫血成年患者。
Rebrozyl（罗特西普）的EC批准是基于2期BEYOND研究的结果，该研究评估了Rebrozyl与安慰剂在145名患有NTD-β地中海贫血的成年人中的疗效和安全性。患者有资格接受最佳支持治疗，包括红细胞输注和铁螯合剂。
关于Beta thalassemia
Beta-地中海贫血是由血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液病。它是最常见的常染色体隐性遗传病之一，全球有症状个体的年总发病率估计为十万分之一。这种疾病与无效的红细胞生成有关，导致红细胞(RBC)的生成越来越少，通常会导致严重的贫血——这种情况会使患者虚弱并可能导致其他并发症——以及其他严重的健康问题。与β地中海贫血相关的贫血的治疗选择有限，主要包括频繁的红细胞输注，这有可能导致铁过载，从而导致器官损伤等严重并发症。
非输血依赖型β地中海贫血（Non-Transfusion-Dependent Beta Thalassemia）是一个术语，用于描述不需要终生定期输血才能生存的患者，尽管他们可能会出现一系列临床并发症，并且需要偶尔或甚至频繁输血，通常需要在规定的时间段内输血。
关于Reblozyl（luspatercept-aamt）罗特西普
Luspatercept是一种重组融合蛋白，可结合多种内源性转化生长因子-β（TGF-β）超家族配体，减少Smad2/3信号传导。该药物是一流的红细胞成熟剂（EMA），可促进晚期红细胞成熟或红细胞分化。
Rebrozyl目前在欧盟（EU）、美国和加拿大被批准用于治疗与输血依赖性β地中海贫血和输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征相关的贫血。集中营销授权批准在所有欧盟成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登使用Rebrozyl。
Reblozyl是美国和欧盟批准的第1个也是唯一1个红细胞成熟剂，通过调节红细胞成熟后期阶段，来减少或消除定期输注红细胞的负担。在默克公司于2021年11月收购Acceleron Pharma,Inc.之后，Rebrozyl正在通过与默克公司的全球合作进行开发和商业化。
百时美施贵宝血液学开发部高级副总裁Noah Berkowitz医学博士说：“今天的批准代表了Rebrozyl在欧洲的第三个适应症，我们期待着继续评估这种针对受贫血负担影响的多种疾病的一流治疗选择在广泛的临床开发计划中。”
参考资料：Bristol Myers Squibb Receives European Commission Approval of Reblozyl® (luspatercept) for Anemia in Adult Patients with Non-Transfusion-Dependent Beta Thalassemia
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