地方医保增补,新消息传出; 5.76亿美元囊获创新在研疗法 默沙东布局神经退行性疾病丨贝壳日报

大公司

 5.76亿美元囊获创新在研疗法

默沙东布局神经退行性疾病

药明康德:今日,COI Pharmaceuticals公司宣布,默沙东公司收购该公司旗下的Calporta Therapeutics公司,并且获得Calporta公司开发的TRPML1小分子激动剂。TRPML1能够促进自噬作用和溶酶体胞吐作用(exocytosis)。默沙东计划评估这一小分子激动剂在治疗包括阿尔茨海默病(AD)、帕金森病(PD)等神经退行性疾病方面的潜力。

“越来越多的证据表明,有毒蛋白的积累是包括PD,AD和肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)在内的多种神经退行性疾病的共同机制,”默沙东研究实验室神经科学发现副总裁Fiona Marshall博士说:“我们期待进一步评估TRPML1激动剂激活细胞天然清除系统,在大脑中清除有毒蛋白的潜力。”
根据合作协议,默沙东可能付出5.76亿美元收购Calporta公司,其中包括前期付款和潜在里程碑付款。

罗氏大小分子两翼齐飞

美中药源:今天罗氏宣布SMA患者使用一年其小分子药物risdiplam比安慰剂显著改善2-25岁2、3型SMA患者的运动功能、并且没有发现严重药物相关副作用,这个叫做SUNFISH的三期临床使用一个叫做MFM-32的衡量指标。今天罗氏也公布了其CD20抗体Gazyva在一个增生性狼疮肾炎二期临床结果。这个叫做NOBILITY的试验招募125位患者,在小分子标准疗法背景上分别使用Gazyva和安慰剂。结果一年半两组患者完全肾应答率分别为40%和18%,严重副反应Gazyva组略低于安慰剂。

疾病发作率降低66%!

葛兰素史克IL-5抑制剂达到3期主要终点

药明康德:今日,葛兰素史克(GSK)公司宣布,其IL-5抑制剂Nucala(mepolizumab),在治疗重度嗜酸性粒细胞增多症(HES)青少年和成人患者的3期关键性研究中,达到了主要研究终点。新闻稿指出,Nucala是首款能够显著减少HES患者疾病发作次数的疗法。基于该试验的积极结果,GSK计划在2020年递交Nucala治疗HES患者的监管申请。 

葛兰素史克公司首席科学官兼研发负责人Hal Barron博士说:“HES是一种复杂且令人衰弱的疾病,目前的治疗方法非常有限。Nucala具有改变HES患者治疗前景的潜力。”

新政策

地方医保增补,新消息传出

赛柏蓝: 近日,在一次会议上,业内知名权威人士就地方医保目录增补取消的问题,向赛柏蓝表达了自己的看法。 “地方医保目录增补取消,全国统一医保目录,忽视了地区之间的差距,不尽合理”,他进一步解释道,中国地域辽阔,东西南北的地理、气候环境都不相同,用药存在不小的差异,比如南方多蛇虫,抗蛇毒的血清就有必要纳入当地的医保目录。 至于讨论较多的地方医保目录增补过多、过滥,不尽合理的现象,他向赛柏蓝说道,地方医保目录增补过程中出现的问题,是程序不合理、不透明导致的,程序可以优化,甚至进行一定的制约,但是是否应该一刀切的砍掉地方医保目录增补的权限,值得商榷。 

虽然名义上,各省可以将该省内医疗机构广泛使用且“价格合理”的品种调进地方医保目录中,但是有不少业内人士认为,有一些省份增补进地方医保的品种是销量庞大的辅助用药。 在与赛柏蓝交谈的最后,上述权威人士还反问道,全国各地经济水平和医保基金负担能力大不相同,使用同一个药品目录,就是合理的吗? 确实,据2018年《中国卫生健康统计年鉴》,不同省份医保基金的结余水平差距明显,浙江、上海、广东等地的城镇职工医保可够当地使用3年,而北京、内蒙古、海南、湖南以及东北三省则几近亏空。

新技术

美国科学家首次在国内

利用CRISPR基因编辑技术治疗癌症患者

生物谷:近日,来自美国的科学家们首次尝试使用基因编辑工具—CRISPR来治疗癌症患者,截至目前为止,接受治疗的3名患者似乎是安全的,目前研究人员还无法确定是否能够利用CRISPR来提高癌症患者的生存率。

研究者表示,2-3个月后,一名患者的病情继续出现了恶化,另外一名患者的病情则相对稳定,由于第三名患者接受治疗的时间较短,研究人员并不清楚其后期的疾病进展状况,研究者计划再对15名患者进行治疗,并评估治疗的安全性和疗效;目前针对其它血液癌症的细胞疗法已经取得了很大的成功,其治愈了很多无法治愈的疾病,而基因编辑为改善这些疾病的治疗也提供了一定的希望。

肠道菌引酒精诱发致命肝病“魔高一尺”

噬菌体疗法“道高一丈”!

中国科学报:北京时间11月14日,发表在《Nature》上的一项新研究中,来自美国加州大学圣地亚哥分校(UCSD)医学院的研究人员首次将噬菌体疗法应用于小鼠,成功治疗其酒精性肝病。

Schnabl说:“到目前为止,这种噬菌体疗法只在小鼠中进行了试验,还需要进行临床试验来测试这种方法的安全性,并验证我们在酒精性肝炎患者中的这项新发现。”过去几年,UCSD医学院一直走在噬菌体治疗发展的前沿。2016年3月,精神病学教授Tom Patterson博士成为美国第一位成功通过静脉内噬菌体疗法治疗多药耐药细菌感染的知名人士,并获得美国食品和药物管理局(FDA)的紧急批准。从那以后,加州大学圣地亚哥分校的另外7名患者接受了噬菌体治疗。在所有病例中,噬菌体治疗都被认为是实验性的,需要FDA的紧急批准。为了进一步推进这项工作,2018年6月,该校医学院成立了北美第一个创新噬菌体应用与治疗中心。

利用多能性干细胞移植

在动物中生长出功能齐全的肺部

生物谷:在一项新的研究中,来自美国哥伦比亚大学的研究人员能够使用移植的干细胞在小鼠胚胎中生长出功能齐全的肺部。这一发现表明人们最终有可能使用这种技术在动物中为需要肺部移植的患者生长出人肺部,以及研究新的肺部治疗方法。

论文共同通讯作者、哥伦比亚大学瓦格洛斯内外科学院医学教授、遗传学与发育教授Wellington V. Cardoso博士说,“由于供移植用的供者肺部供应有限,全世界有数百万患有无法治愈的肺部疾病的人因没有得到治疗而死亡。我们的研究表明最终有可能开发出新的策略来在动物体内产生用于移植的人类肺部,以作为等待供者肺部的替代方法。”
科学家们致力于通过在合成支架上或在已剥离原始细胞的肺部组织中培养干细胞来对肺部进行生物工程改造。尽管已经取得了实质性进展,但是人们仍然无法产生能够维持动物模型存活的功能齐全的肺部。
论文第一作者、哥伦比亚大学瓦格洛斯内外科学院医学讲师Munemasa Mori博士说,“我们认为在发育中的动物内生长出新的肺部可能更简单, 这样我们就可能利用这种动物的天然信号促进肺部发育。”

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