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中国生物医药经历了三年至暗时刻之后，终于以百济神州的迅雷之势砸开了全球化的铁门，打破了世界顶级药企不可复制的神话。在今年的第42届摩根大通医疗健康年会（J.P. M），百济神州第一个代表中国创新药企发言，敲响创新生物医药科技发展大周期元年的钟声——
欧阳雷强：百济神州在肿瘤领域的进步、挑战及目标，在血液肿瘤和实体瘤领域的产品管线、未来的发展规划和进展预期——不同凡响！
北京时间1月9日早上5:30，百济神州创始人、董事长兼首席执行官欧雷强先生在第42届摩根大通医疗健康年会（J.P. Morgan Healthcare Conference，JPM）发表演讲，报告题目是：A Competitively Advantaged, Next -Gen Oncology Innovator。在报告中，百济神州介绍了肿瘤领域的进步、当前面临的挑战以及百济神州在肿瘤领域的开发目标。此外，百济神州还公布了公司在血液肿瘤和实体瘤领域的产品管线，以及在2024年及以后的发展规划和预期进展。
百济神州的目标是希望通过公司差异化的研究策略，开发出能让全球大部分患者都能获益的高质量肿瘤创新疗法。
目前，百济神州通过自主研发和外部合作，已建立了包含50 药物的产品管线。在全球范围内，该公司已经建立了包含3000 人员的全球临床团队。目前已有22,000 患者参加了百济神州在45 国家和地区开展的125 试验。百济神州希望通过投资建立难以复制的内部全球临床能力，来打造他们在药物研发成本和速度方面的优势。
百济神州在血液瘤领域的主要产品包括：
泽布替尼，一款BTK抑制剂，该药已在全球超过65个市场获批多项适应症，包括美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、韩国和瑞士，涵盖慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）、套细胞淋巴瘤（MCL）以及复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）等等；
Sonrotoclax，一款差异化的BCL2抑制剂，该候选药具有半衰期更短且无药物蓄积，有望带来更好的安全性特征，目前已启动该药与泽布替尼联合治疗初治CLL的3期临床试验，并计划开展针对AML的注册临床，以及探索对多发性骨髓瘤的治疗潜力；
BGB-16673，一款靶向BTK的蛋白降解药物，有望解决患者对BTK抑制剂耐药的问题，已在临床中显示出了良好的有效性和安全性，百济神州计划在2024年启动该药针对MCL和CLL的3期研究，以及探索与其它疗法的组合用药潜力；
替雷利珠单抗，一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，其与BTK抑制剂泽布替尼联合用药组合在针对Richter’s综合征患者的临床研究中已经表现出了积极的数据，患者的1年PFS（无进展生存期）率为47%，1年的OS（总生存期）率为75%，且心脏毒性和免疫相关不良事件非常少见。
在实体瘤领域，百济神州目前正在中国、欧盟、美国等全球地区拓展抗PD-1抗体替雷利珠单抗单药以及联合用药的潜力。在刚刚过去的2023年，替雷利珠单抗取得了很多进展，包括在NSCLC、SCLC和胃癌中取得积极的3期数据等。在中国，替雷利珠单抗已有12个适应症获得批准。针对替雷利珠单抗，目前有40多项内部和外部组合研究正在进行中。百济神州计划在五大洲推出替雷利珠单抗的多项适应症。在2024年，该药就有多个适应症有望在全球获得批准。
公司已经建立了具有差异化的早期实体瘤产品管线，其中包括：
CDK4抑制剂（CDK4i），具有高效、CDK4选择性高以及大脑渗透性等优势，旨在提高疗效并降低毒性，目前处于1期临床阶段；
PanKRAS抑制剂（PanKRASi），对多种肿瘤类型中的KRAS突变均有活性；
PRMT5抑制剂（PRMT5i），包括NSCLC在内的15%的肿瘤类型中都存在MTAP缺失的现象，PRMT5抑制剂有望为这类患者提供治疗选择；
EGFR CDAC，具有差异化的作用机理（MoA），具有彻底清楚EGFR信号传导，已在临床前研究中取得积极数据，有望在2024年进入临床试验；
以及三款ADC候选药物：FGFR2b靶向ADC，拟开发治疗消化道癌和乳腺癌；B7H3靶向ADC，拟开发治疗胸部和鳞状细胞癌症；B7H4靶向ADC，拟开发治疗乳腺癌和妇科癌症。
展望2024年，公司将继续推进下一波50多种潜在的“first-in-class”和“best-in-class”药物的开发。2024年，公司在产品注册方面的预期进展包括：泽布替尼有望在第一季度于美国获批针对FL的适应症，并急需扩大在欧洲的医保报销和可及性；替雷利珠单抗有望于2024年上半年在欧洲获得NSCLC 1/2线治疗的适应症，于2024年7月在美国获批ESCC二线治疗和一线治疗的适应症，并在欧盟提交针对ESCC一线治疗、胃癌一线治疗的上市申请。
公司在研产品也有望在2024年取得许多新进展，包括：
BCL2抑制剂sonrotoclax，继续推进针对初治CLL的3期临床，启动针对复发/难治性CLL的3期临床；获得针对B细胞恶性肿瘤、MM、MDS和AML的临床试验数据；
BTK CDAC，启动针对R/R MCL和R/R CLL的3期临床，持续扩大针对R/R MCL和R/R CLL临床试验的队列入组，并获得其针对B细胞恶性肿瘤的临床数据；
替雷利珠单抗联合疗法，获得其与OX40抗体、HPK1抑制剂和LAG3抗体联合用药在NSCLC中的随机2期临床试验数据，以及其与LAG3抗体和TIM3抗体联合用药在头颈部鳞状细胞癌中的随机2期临床数据；
早期临床开发方面：确定SMAC模拟物、CCR8抗体、DGKz抑制剂、CDK4抑制剂的2期临床剂量；启动4个ADC项目、EGFR-CDAC、PRMT5、pan-KRAS和双特异性抗体的新的临床试验；
内部ADC平台的临床验证，包括有效载荷、链接子。
（资料来源于医药观澜2024-01-09.上海）