$康方生物(09926)$ ，宜明核心管线就一个CD47，估值也能百亿。天镜生物最新市值1.3亿美元。

宜明昂科-B(01541）2023-11-8发布公告，美国食品药物管理局(FDA)已授予IMM01联合阿扎胞苷治疗慢性粒单核细胞白血病(CMML)的孤儿药资格认定。

集团的核心产品IMM01是创新靶向分化簇47(CD47)的分子。该款产品是中国首个进入临床阶段的SIRPα-Fc融合蛋白。具有免疫球蛋白G1(IgG1)Fc的IMM01能够通过双重作用机制充分激活巨噬细胞—同时通过干扰CD47/SIRPα相互作用阻断“别吃我”信号，并通过激活巨噬细胞的Fc-gamma(Fcγ)受体传递“吃我”信号。此外，IMM01的CD47结合结构域经过特别改造能够使避免与人体红细胞(RBC)结合。凭借差异化的分子设计，IMM01表现出良好的安全性并证实其激活巨噬细胞的能力。

集团拥有IMM01的全球自主知识产权及商业化权利。于本公告日期，就IMM01而言，集团拥有一个专利家族，其中包括在中国、美国、日本及欧盟的已授权专利。

公司已于2022年6月在中国启动II期试验，评估主要用于一线治疗高危(HR)骨髓增生异常综合症(MDS)、不适当急性髓系白血病(AML)及CMML的IMM01与阿扎胞苷联合疗法，迄今为止这种联合疗法的疗效及安全性均令人鼓舞。

该3期临床试验是一项随机、对照、开放标签、多中心研究，旨在评估来佐利单抗联合阿扎胞苷一线治疗HR-MDS 患者的疗效和安全性，对照组为阿扎胞苷单药治疗。这也是首项获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准启动的CD47抗体在MDS适应症的3期关键注册临床研究。

天境生物总裁、代理首席执行官朱秀轩博士表示：“众所周知，MDS的治疗手段十分有限，临床上仍存在巨大的未满足需求。我们对于率先将CD47这一创新疗法推进至MDS的3期注册临床感到非常振奋，这是天境创新成果转化的又一重要例证。我们期盼能够早日为中国MDS患者提供更创新、安全、有效的治疗选择，切实改变患者生活。”

MDS是一种血液系统恶性肿瘤，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。MDS常发于老年患者，其发病率随着年龄的增长而上升，在70岁及以上人群中尤为明显。

目前，治疗HR-MDS的主要标准疗法包括去甲基化药物（HMA）和异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），但干细胞移植的应用受限于移植相关的并发症。在过去的15年里，阿扎胞苷和地西他滨等去甲基化药物一直是国内HR-MDS主要的治疗药物。许多患者接受HMA治疗后仍会进展为白血病，严重影响生活质量乃至危及生命。

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关于CD47和来佐利单抗

CD47是一种广泛表达于多种癌细胞表面的糖蛋白，通过与肿瘤吞噬细胞表面SIRPα连接释放“不要吃我”信号，阻止巨噬细胞吞噬作用。CD47抗体因可以阻断此信号，使巨噬细胞攻击肿瘤细胞，故成为目前最有开发前景的肿瘤免疫靶点之一。但CD47抗体在攻击肿瘤细胞的同时，会与正常红细胞结合从而引起血液学副作用，如严重贫血，这使得CD47抗体作为癌症治疗手段的研发和临床应用受到阻碍。天境生物的科学家突破性地发现了一款独特的CD47抗体来佐利单抗，其能有效地靶向肿瘤细胞，同时将对红细胞产生的不良影响降至最低，从而可避免严重贫血。

目前，来佐利单抗与化疗或免疫检查点抑制剂联合治疗血液肿瘤（包括急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征）和实体瘤的多项临床研究正在中美两地开展。