用一次1100万元！天价孤儿药有望中国上市 是谁在用 谁用得起？
来源： 健康界 2021-11-03
10月底，健康界从国家药监局药品审评中心（CDE）了解到，诺华在中国递交「OAV101注射液（Zolgensma）」的临床试验申请已获得受理。
OAV101注射液是目前全世界唯一一个被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法。2019年于美国食品药品监督管理（FDA）获批之际，因212.5万美元（折合人民币1102万元）的定价，被称为「史上最贵药」。
由于价格昂贵，且临床稀缺，OAV101注射液尚未进入中国，就已经多次引发媒体关注。
《续命药一针70万，父母没有放弃》一文，于2020年7月引爆舆论。让公众了解到脊髓性肌萎缩症这一超级罕见病背后的天价药诺西那生钠注射液。
2021年9月，西安交通大学附属第二医院爆出「1岁幼儿住院四天花费55万元」，再让这个罕见病药物上了热搜——这一年的1月，该药价格由70万元降到了55万。
争议中，不少人认为，昂贵的基因疗法孤儿药和中国支付政策不匹配，可能很难再有进入中国。
中国脊髓性肌萎缩症药品市场，除了于2019年获批的诺西那生钠注射液（Spinraza）外，小分子口服液利司扑兰（Evrysdi）也于2021年6月获批，加之OAV101注射液的临床试验申请，全球仅有的三款该罕见病治疗药物，有望全部在华上市。
背后的推手，无一例外，都是跨国药企。
就在这几年，中国罕见病市场，已经从鲜有人问津的「冷饭碗」成为如今的「香饽饽」。
巨头在加注：9月6日，阿斯利康中国正式成立罕见病业务部；9月24日，辉瑞中国成立独立的罕见病事业部。武田、赛诺菲等跨国企业中国区高管，更是多次在公开场合表达对中国罕见病市场的信心和决心。
一直以来，罕见病都被冠以「患者少」「难获利的」标签。如今，跨国药企竞相追逐罕见病市场，到底为了啥？
罕见病用药：下一个增长高地？
跨国医药巨头纷纷关注罕见病领域的开端，几乎都是从10年前开始。
2011年，赛诺菲以201亿美元现金收购罕见病公司健赞的消息，在医药圈炸了锅。彼时，有媒体报道称，这项交易是生物医药领域「有史以来金额第二大」的收购交易。
这近乎是完成了罕见病医药领域累计交易额的从0到1。此前较广为人知的一次，是2006年吉利德25亿美元收购拥有治疗肺动脉高压药物安倍生坦的Myogen。
● 2017年6月，强生以300亿美元收购专注肺动脉高压的爱可泰隆；
● 2018年1月，赛诺菲以116亿美元收购专注血友病的Bioverativ；
● 2018年4月，诺华以87亿美元收购基因治疗公司AveXis；
● 2019年1月，武田最终以620亿美元并购罕见病「一哥」夏尔；
● 2020年8月，阿斯利康390亿美元并购专注补体系统的亚力兄；
全世界约有7000种罕见病，其中80%具有遗传背景，50%发病期在儿童时期，但只有不到10%的罕见病，有被批准的治疗方案或特效药。根据中国《第一批罕见病目录》，在有特效药的35种罕见病中，仅24种罕见病的46种药品被纳入国家医保目录。
患者很多，市场很大，医患的期盼都很急切，这使得罕见病药物研发将面临4个重大机遇：
其一，是广阔且未被满足的患者群体。
早在2011年赛诺菲收购健赞时，中投顾问研究总监张砚霖就曾对媒体表示，收购健赞将帮助赛诺菲缓解已失去和即将失去专利药物的营收下滑问题。多年以后，这一问题愈发凸显。
反观罕见病市场，目前全球已知罕见病约7000多种，其中只有5%左右的疾病有有效治疗手段。在普药乃至肿瘤特药已经进入红海厮杀的当下，跨国巨头纷纷向「以患者和临床需求为中心」转型。罕见病药物研发不失为一个好标的。
其二，是单基因遗传疾病药物研发成功率相对高。
阿尔兹海默症是公认的致病机制复杂的疾病，因此其研发难度很高，至今仍没有临床公认的特效药。有数据指，阿尔茨海默症的药物研究失败率高达99.6%，而癌症的药物研究失败率为81%。
但相对来说，罕见病致病机理明确，药物研发成功率较高。根据药明康德数据显示，罕见病药物（不含肿瘤适应证）从1期临床到获得美国食品药品监督管理批准的平均成功率为17.0%，高于整体药物平均开发成功率7.9%，也高于非肿瘤适应证药物平均成功率9.3%，更是达到了高发慢性病药物的近3倍。