2024年4月22日，在各大药企陆续披露Q1财报之际，BD交易密集出现。据不完全统计，仅22日一天便公布交易5笔，总金额远超30亿美元。
■BI加注肝病领域
4月22日，BI与英国公司Ochre Bio达成合作，前者基于后者的AI技术平台（基于供体肝脏生成大量空间基因组学数据），发现多个新型肝脏再生靶点。
根据协议，Ochre Bio将获得3500万美元的首付款和近期付款，后续里程碑付款加销售分成，交易总额超10亿美元。
该公司在2022年获得3000万美元A轮融资时，便宣布将所有资金都用于开发慢性肝病RNA疗法。
有趣的是，早在今年的1月3日，BI宣布以超20亿美元的交易总额与瑞博生物达成合作，双方将共同开发治疗NASH/MASH的小核酸创新疗法。
■BMS扩大CAR-T产能
4月22日，BMS与Cellares达成了一项全球产能预留与供应协议，用于CAR-T疗法的生产，交易总额达3.8亿美元。
Cellares作为一家致力于临床和工业规模细胞治疗制造的综合开发和制造组织 （IDMO），通过将集成自动化与高吞吐量平台相结合，为CAR-T疗法降本增效，而BMS也是该公司的投资者之一。
2023年，BMS的两款上市CAR-T产品（Abecma、Breyanzi）分别营收4.72亿美元（+22%），3.64亿美元（100%），总计8.36亿美元。
加上，今年4月Breyanzi获FDA加速批准新适应症：已接受 BTK 抑制剂和 BCL-2 抑制剂治疗的复发或难治性CLL/SLL 患者。
■Ipsen刚买ADC再买RNA
4月22日，Ipsen与Skyhawk宣布就罕见CNS领域开展RNA疗法合作。
Ipsen将有权选择两个候选产品的全球独家权利，并在开发候选药物验证后，承担进一步开发和商业化的责任。Skyhawk则有资格获得总价18亿美元的开发、监管及商业里程碑付款。
今年4月2日，Ipsen刚以9000万美元近期付款，总交易金额达9亿美元的价格获得了该司第一款ADC产品：ROR1 ADC（STRO-003）。
这才刚过20天，Ipsen便达成两笔总价27亿美元的交易，这个金额已逼近其2023年营收的31.28亿欧元（约33.2亿美元）。
■NeuroSense推进多靶点AD药物
4月22日，NeuroSense与Genetika+就AD药物展开合作，双方将从NeuroSense正在进行的II期AD临床试验开始，利用Genetika+先进的技术，从单个患者血液中提取前额皮质神经元，体外量化药物诱导的神经可塑性。
NeuroSense管线中临床进展最快的是ALS药物PrimeC，该药物是两款老药（celecoxib与ciprofloxacin）的复方制剂。
由于AD与ALS之间存在共同通路，如神经炎症、蛋白质聚集、兴奋性毒性、氧化应激等。因此，NeuroSense在PrimeC的基础上开发了一款AD药物。
今年2月，PrimeC用于ALS的PARADIGM临床2b期试验的额外积极数据显示，与安慰剂相比，该药显著降低疾病进展并将ALS疾病并发症或死亡风险降低达53%。
■Lexeo获得罕见病基因疗法
4月22日，Lexeo Therapeutics宣布与康奈尔大学达成合作，以加速Friedreich共济失调心肌病在研基因疗法LX2006的研发。
根据协议，Lexeo获得了LX2006相关专利，具体授权金额不详。
Friedreich共济失调心肌病是一种常染色体隐性遗传病、不可逆的进展性疾病，常因心力衰竭或继发严重的神经退行性病变而死亡。
截至日前，共有11名受试者参与治疗。其中，所有治疗持续时间长达18个月的患者均未观察到与治疗相关的严重不良事件，耐受性良好。
预期2024年年中，Lexeo将发布合并数据集中多个剂量的中期读取结果。
封面图来源：123rf
