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Moderna公司在2023美国基因+细胞治疗学会年会（ASGCT）上首次报告了其开发的mRNA-3927疗法的I/II期临床试验数据，这也是mRNA疗法首次作为细胞内蛋白质替代疗法的临床试验结果公布。据了解，该疗法通过脂质纳米颗粒封装两种mRNA，分别编码两种蛋白亚基PCCA和PCCB，从而合成丙酰辅酶A羧化酶（PCC），用于治疗丙酸血症（Propionic Acidemia，PA）。[很赞]
引用：
2023-05-23 11:46
近日，Moderna公司在2023美国基因+细胞治疗学会年会（ASGCT）上首次报告了其开发的mRNA-3927疗法的I/II期临床试验数据，这也是mRNA疗法首次作为细胞内蛋白质替代疗法的临床试验结果公布。据了解，该疗法通过脂质纳米颗粒封装两种mRNA，分别编码两种蛋白亚基PCCA和PCCB，从而合成丙酰辅酶A羧化酶（P...

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风吹帆动心不动
2023-05-23 22:51

mrna技术真是太神奇了