2024年5月22日
医麦客新闻 eMedClub News
近日，蛋白质生成设计领域的开创性公司Nabla Bio宣布成功完成2600万美元A轮融资。Nabla Bio开发集成的 AI 和湿实验室技术，可实现原子级精确的药物设计和药物功能的高通量测量。Nabla Bio专注于多通道膜蛋白，包括G蛋白偶联受体 (GPCR)、离子通道和转运体，解决了药物开发中的一个关键缺口。这些膜蛋白在控制各种细胞功能方面发挥着至关重要的作用，长期以来一直是药物开发中难以捉摸的靶点。Nabla Bio的平台可以针对这些复杂的靶点精确设计抗体，从而增加业界寻找的疾病相关药物靶点的数量。
本轮融资由专注于AI领域的风投公司Radical Ventures牵头，现有投资者持续支持。本次融资还标志着公司与业界巨头阿斯利康（AstraZeneca）、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb Company）和武田制药（Takeda）的战略合作，前期和里程碑付款以及特许权使用费总额超过5.5亿美元。
Nabla Bio联合创始人Frances Anastassacos说："利用我们正在开发的技术，我们可以将业界追求的疾病相关药物靶点数量增加一倍。这是一个尚未开发的治疗机会，也是多家领先制药公司与我们合作的原因。"
阿斯利康生物制品工程与肿瘤靶向给药高级副总裁Puja Sapra说："我们很高兴能与Nabla Bio合作，利用他们的抗体生成设计和高通量筛选能力，针对具有挑战性的靶点设计新的候选药物。"
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AI制药革命：小分子到大分子的创新之旅
目前，AI+小分子药物研发相对成熟，纯AI研发的新药INS018_055已经进入二期临床试验。这是一款由AI制药公司Insilico Medicine开发的治疗肺部纤维化的药物（TNIK抑制剂）。根据Insilico估算，如果采用传统的药物发现方法，和相似的新药需要花费4亿多美元，时间可能长达6年。但利用生成式AI，该公司仅用两年半的时间就完成了临床试验的第一阶段，而成本仅为原来的1/3。
美东时间5月8日，谷歌Deepmind发布了重磅消息：他们的蛋白质分析AI工具AlphaFold全新升级，迎来了第三代版本。和前代相比，AlphaFold 3的分析准确性又有了显著提升，而且在蛋白质本身以外，它还能够预测“几乎所有分子类型”的蛋白质复合物结构。随着算法模型（可预测大分子结构和大分子功能的工具）的创新发展，AI+大分子的研发热度也在快速提升。目前AI在大分子药物领域主要有三方面的应用：
首先是预测大分子结构。蛋白质结构的预测对于大分子药物的发现非常重要。
其次是预测大分子功能。AI工具可以用来预测大分子候选治疗药物的功能、药代动力学清除功能、抗体亲和力等。
最后是产生大分子候选治疗药物。越来越多的可用数据，可以支持算法大规模地生成蛋白质、抗体、mRNA，辅助先导物的生成或优化，开发新的抗原结构、确定结构稳定性和免疫原性最优的mRNA等。
AI引领基因疗法新篇章：首个AI基因编辑器——OpenCRISPR-1
2024年4月22日，AI蛋白质设计公司 Profluent 宣布推出OpenCRISPRTM计划，发布了世界首个开源的人工智能生成基因编辑器——OpenCRISPR-1。研究展示了世界上首次使用基因编辑系统成功编辑人类基因组，其中每个组件都完全由 AI 设计。AI 模型使用深度学习技术，根据已知的 CRISPR-Cas 系统数据进行训练，能自动识别和生成具有潜在生物活性的新蛋白质序列。这种方法允许 AI 探索比传统方法更广泛的设计空间，从而创造出原始自然界中不存在的 CRISPR 变体。研究团队使用 AI 生成的 CRISPR-Cas 蛋白质的多样性是自然界现有成员的近5倍。
这种多样性不仅增加了可用于不同科学和医疗问题的工具的数量，也大大提高了找到特定疾病或条件下理想编辑工具的可能性。这种方法支持定制化医疗，为针对个体的遗传背景设计特定的治疗策略提供了可能。
Profluent是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。其基于大语言模型的AI工具能够读写任何类型的蛋白质，包括酶、基因编辑器、抗体，以及整个蛋白质宇宙。这家初创公司使用了一个在大规模序列和生物背景中训练的大语言模型，生成了数百万种不同的非天然的CRISPR样蛋白，从而指数级扩展了几乎所有已知的CRISPR家族。该公司的成就是基因编辑领域的一个重要里程碑，有望加快针对多种遗传病的精准治疗的发展。
Profluent 公司联合创始人兼CEO Ali Madani 博士表示，尝试利用人工智能设计的生物系统编辑人类DNA是一项科学登月计划，我们的成功指向了一个未来——人工智能可以精确设计出所需的东西，为疾病创造一系列定制的治疗方法。
Profluence 副总裁兼基因编辑主管 Peter Cameron 表示：“这是一个分水岭，也是我们希望在着手构建下一代基因药物时迭代过程的开始。我们鼓励基因编辑社区对 OpenCRISPR-1 进行压力测试。如果有可以针对特定应用进行改进的特定功能，我们想知道，并可以合作优化这些特性。”
2024年3月21日，目前该公司宣布完成3500万美元追加融资，融资总额达到4400万美元。这笔融资由Spark Capital领投，现有投资者Insight Partners和Air Street Capital以及来自OpenAI、Salesforce、Octant Bio和谷歌（包括谷歌DeepMind首席科学家Jeff Dean）的天使投资人组成的财团也参与了投资。该公司此前曾从Insight Partners、Air Street Capital、AIX Ventures 和 Convergent Ventures募集到900万美元种子轮资金。
声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。
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