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随着科学技术的飞速发展，核酸药物领域在2024年第一季度（Q1）迎来了前所未有的热潮。这一季度，核酸药物赛道上的交易频繁，融资热度持续高涨，展示出这一领域的巨大潜力和广阔前景。
2024年Q1，核酸药物领域的合作与授权交易层出不穷，不完全统计这一赛道达成近百亿美元的交易总额，其中半数交易均在10亿美元以上。瑞博生物与勃林格殷格翰、环码生物与BMS以及舶望制药与诺华等重磅合作接连落地。近日，诺和诺德更是直接将核酸药物开发公司Cardior收入囊中，宣告布局这一技术领域以加速心血管领域管线研发。
▲ 2024年Q1核酸药物领域BD盘点
（个人整理，如有错漏欢迎指正）
从上表各不相同产品类别的交易也不难看出，当前核酸药物领域正在往多样化的设计与创新机制方向上不断推陈出新。如诺华选择在RNAi疗法领域引进中国创新药企管线，开发用于治疗心血管疾病药物，而诺和诺德则看好ASO疗法在心血管领域的研发前景。这两家MNC看中的核酸药物产品类别虽有不同，却有意达到异曲同工的效果。
勃林格殷格翰与瑞博生物选择针对siRNA药物管线开启合作，以共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸创新疗法。瑞博生物指出，其技术平台能够特异性靶向肝细胞中的致病基因，选择性抑制治病基因表达的mRNA，从而开发小核酸（RNAi）疗法。
百时美施贵宝（BMS）与环码生物选择针对环形RNA达成一项可行性研究合作，探索环形RNA（一种mRNA）技术在某未透露治疗领域应用的可行性。瑞普生物与申基生物则选择合作开发猫四联mRNA疫苗，切入宠物医疗领域赛道。
正如本文引言描述“随着科学技术的飞速发展，核酸药物领域在2024年Q1迎来热潮”。2023年是mRNA技术被极大认可的一年，这一年诺贝尔生理学或医学奖授予卡塔琳·卡里科（Katalin Karikó）和德鲁·魏斯曼（Drew Weissman），以表彰他们在核苷碱基修饰方面的发现，这些发现使得针对 COVID-19 的有效 mRNA 疫苗得以开发。
从技术角度来看，mRNA的优势主要在于研发速度快、安全、高效、应用范围广，药企一旦掌握病原体的基因序列，就可以很快研制出mRNA疫苗。且除了对抗传染病，mRNA技术还可以应用于肿瘤、蛋白替换疗法、罕见病、慢性病等多个疾病领域治疗，是药物研发领域战胜不可成药困境的希望之星。
2023年也是核酸药物领域爆发的一年。RNAi龙头企业Alnylam在2023年总收入18.28亿美元，同比增长76%。国内企业也纷纷在融资热潮中不断探索核酸药物新的可能性，去年总融资金额近40亿元，热度首次超越美国。
然而当前核酸药物领域也面临着肝外递送技术的开发瓶颈，国外龙头企业的头部聚集效应明显，国内核酸药企业递送技术、靶点选择同质化竞争态势明显，如果没有自主知识产权，未来可能面临专利风险。此外，市场的变化也让核酸领域面临着巨大的压力，许多企业不得不重新审视自己的管线，结合自己手里的专利和技术，静下来思考下一个爆发点在何处。
据道远资本介绍，核酸药在核酸序列、核酸修饰、核酸分子类型探索、递送系统创新、临床应用扩展五个环节仍然存在较大的瓶颈。序列和修饰，决定了药物有效性和稳定性，头部企业有较大的先发优势，能构建较强的专利壁垒。核酸分子类型探索、递送系统创新，决定了临床应用扩展前景，因此是未来核酸药研发突破的重点领域。
总的来说，国内核酸药物领域正面临着前所未有的机遇。我们需要保持冷静的头脑，审时度势，坚定信心，共同推动这一领域的发展。为共赢核酸时代，医麦客将于2024年6月14日~15日在南京举办2024 IBI EXPO生物创新药产业大会，并召开“第三届核酸药物开发论坛”，本届论坛将继续引领多样化的核酸技术最前沿进展与讨论，共研产业发展趋势，许多行业专家也将在会场静候各界人士，共同探讨核酸药物的未来方向，推动行业发展。
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