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2019年10月23日/医麦客 eMedClub/--近几年,多家大型药企在通过并购或合作的形式,布局基因疗法领域。种种迹象表明,基因疗法正在进入蓬勃发展的新时代。
赛诺菲(Sanofi)研发部负责人约翰·里德(John Reed)在赛诺菲剑桥办公室接受采访时说,为了进一步提高内部研发速度和影响力,公司将基因治疗计划列为优先事项。
▲ 图片来源:Pharmaphorum
优先基因疗法
里德(Reed)正在努力缩减公司的重点发展项目,使其只推广一流的或可能是最好的疗法。这使得赛诺菲(Sanofi)在今年早些时候削减了数十个计划。赛诺菲新任研发部负责人正在带领赛诺菲公司离开曾经的领域,包括心血管疾病和糖尿病。“赛诺菲将主要退出心血管研发,并将糖尿病研发费用削减一半。”
里德(Reed)提出一个观点,赛诺菲在生产灭活病毒方面具有数十年的专业知识,可以很好地转化为基因疗法。目前,赛诺菲正在改造一所位于法国里昂附近的疫苗设施,用来生产GMP级腺相关病毒载体或AAV。里德预计该厂将在大约一年后投入运营。
赛诺菲在基因疗法的布局
最近,赛诺菲首个基于AAV的基因疗法进入临床,用于治疗一种罕见的眼科疾病——由常染色体隐性鸟苷酸环化酶2D(GUCY2D)突变引起的Leber先天性黑朦(Leber congenital amaurosis, LCA)。
▲ 图片来源:Clinicaltrials
2018年1月,赛诺菲确认将以116亿美元的价格收购从Biogen分离出来的、专注于血友病治疗的美国生物技术公司Bioverativ,结束了这家法国制药商长期以来的交易。
多年来,赛诺菲与英国慢病毒载体开发商Oxford BioMedica(OXB)建立了深厚的合作基础。2018年2月,赛诺菲子公司Bioverativ与OXB达成一项重要的新合作和许可协议,开发和生产用于治疗血友病的慢病毒载体,该协议包括许可Bioverativ使用OXB专有的LentiVector Enabled技术和其工业规模的制造技术。
▲ OXB与赛诺菲及其子公司的合作产品(图片来源:Oxford BioMedica)
2018年5月,Bioverativ和Sangamo联合宣布,美国FDA接受了治疗镰状细胞病的候选基因疗法BIVV003的IND申请。这意味着可以开始临床1/2期试验来检验BIVV003在镰状细胞病患者中的安全性、耐受性和疗效。
另外赛诺菲旗下Genzyme还曾与Voyager Therapeutics合作基因治疗项目,虽然双方现已终止合作,但也为赛诺菲在基因治疗领域的发展奠定了基础。
基因疗法成为热门投资领域
近年来,包括赛诺菲在内的制药巨头们都在基因疗法上押了大笔资金。大量投资于制造业并通过数亿美元的收购案来抢占生物技术领域的领导者地位。
2019年6月,艾伯维(AbbVie)突然宣布,将以约630亿美元的现金和股票交易收购艾尔建(Allergan Plc)公司;
2019年3月,百健(Biogen)以7.73亿欧元收购了Nightstar Therapeutics;
2019年2月,罗氏(Roche)拟接近50亿美元的价格收购基因疗法明星公司之一Spark Therapeutics;
2018年10月,诺华豪掷87亿美元收购美国基因治疗公司Avexis,将其针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的主要候选疗法AVXS-101也一并收入囊中。
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近年来,基因治疗处于蓬勃发展的时代,一笔接着一笔的基因治疗领域的收购及合作许可事件都在说明了这个事实。在高潮不断迭起的基因治疗领域,谁又能引领风骚呢?让我们拭目以待!
参考出处:
医麦猛爆料
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