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血友病基因治疗形势逐渐明朗，A型$拜玛林制药(BMRN)$ 一家独大，B型$Spark Therapeutics, Inc. (ONCE)$ /辉瑞和$uniQure N.V. - Ordinary Shares(QURE)$以后分市场，由于QURE的AAV5载体在免疫原性方面更有优势，估计能抢到更多的病人。另外一家没有上市的英国公司Freeline以后可能搅局，从刚公布的ASH2018摘要看，其B型血友病产品FLT180a进入临床1/2期（NCT03369444），两名患者在接受低剂量（4.5 x 1011 vg/kg）治疗后第12周IX因子活性达到了 48%和66%，在停止预防性激素治疗后，因子活性均维持在40%以上。@PharmSeeker @淘沙见金 有兴趣可以看一下ASH的摘要：网页链接
这家公司能找到的信息不多，具体的AAV亚型，启动子和因子序列都不知道。光从数据看，前12周比ONCE和QURE都好，而且使用的病毒剂量也很低，说不定下个剂量真能上50%。真是那样就又有戏看了。
如果Freeline factor ix 能稳定过50%, QURE过不了，剧本就要重写了，freeline 必须被抢着收购。Once是肯定过不了了。另外，freeline的样本还是太少。他们那么烂的hem A数据让人有点怀疑hem B为啥那么好
Freeline Hem A烂得一塌糊涂。我感觉BMRN 会在QURE 和freeline 之间收购一个，奠定自己在hem GT领域的老大地位。收购QURE的好处：平台一样（AAV5），临床早，上市早；Freeline的优势是收购价应该比QURE 便宜不少。如果让我选，我会收购QURE, CMC压力小不少，率先上市优势太大。QURE 的manufacturing 也是业界领先