血友病基因治疗形势逐渐明朗,A型$拜玛林制药(BMRN)$ 一家独大,B型$Spark Therapeutics, Inc. (ONCE)$ /辉瑞和$uniQure N.V. - Ordinary Shares(QURE)$以后分市场,由于QURE的AAV5载体在免疫原性方面更有优势,估计能抢到更多的病人。另外一家没有上市的英国公司Freeline以后可能搅局,从刚公布的ASH2018摘要看,其B型血友病产品FLT180a进入临床1/2期(NCT03369444),两名患者在接受低剂量(4.5 x 1011 vg/kg)治疗后第12周IX因子活性达到了 48%和66%,在停止预防性激素治疗后,因子活性均维持在40%以上。@PharmSeeker @淘沙见金 有兴趣可以看一下ASH的摘要:网页链接

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usbiostock2018-11-16 22:47

暂时没看到IPO的消息,公司目前有funding,但如果想要进这个圈子,就得烧钱,估计还得上市。

淘沙见金2018-11-16 13:21

Freeline 没有IPO的打算么?

usbiostock2018-11-16 09:15

这家公司能找到的信息不多,具体的AAV亚型,启动子和因子序列都不知道。光从数据看,前12周比ONCE和QURE都好,而且使用的病毒剂量也很低,说不定下个剂量真能上50%。真是那样就又有戏看了。

PharmSeeker2018-11-16 08:15

如果Freeline factor ix 能稳定过50%, QURE过不了,剧本就要重写了,freeline 必须被抢着收购。Once是肯定过不了了。另外,freeline的样本还是太少。他们那么烂的hem A数据让人有点怀疑hem B为啥那么好

PharmSeeker2018-11-16 08:06

Freeline Hem A烂得一塌糊涂。我感觉BMRN 会在QURE 和freeline 之间收购一个,奠定自己在hem GT领域的老大地位。收购QURE的好处:平台一样(AAV5),临床早,上市早;Freeline的优势是收购价应该比QURE 便宜不少。如果让我选,我会收购QURE, CMC压力小不少,率先上市优势太大。QURE 的manufacturing 也是业界领先