NTLA-2001 临床数据惊艳的地方，除了优秀的治疗效果，还有极高的安全性，后者在短期内打消了大家之前对基因编辑治疗脱靶的疑虑和担心，可以预见到，一种全新的治疗手段将在未来帮助更多患者。$再生元制药(REGN)$ $Intellia(NTLA)$